试算测试注射人力干细胞安全性和效力直接地到脑子对待致命小儿科 neurodegenerative 紊乱

研究员在 Doernbecher 俄勒冈健康 & 科学大学的儿童医院将开始阶段我临床试验使用在婴幼儿的干细胞从影响婴幼儿的少见 neurodegenerative 紊乱。

开创性试算测试 HuCNS SC， StemCells 开发的一个所有权人力中央紧张的干细胞产品， Inc. 是否是安全的，并且它是否可能减慢神经细胞的 ceroid lipofuscinosis 的二份表单级数 (NCL)，总是致命的大病。 NCL 是一个组的一部分经常指条板疾病紊乱。

“NCL 令人心碎，并且子项和他们的系列的毁灭的诊断”，在 Doernbecher 儿童医院， OHSU 罗伯特 D. Steiner， M.D.， F.A.A.P.， F.A.C.M.G.，小儿科研究、负责人分部新陈代谢和研究的主要调查人的副会长说。 Steiner 也是小儿科副教授和分子和遗传医学在 OHSU 医学院。 “当潜伏期的研究在实验室里和在动物中是有为的时，注意到是重要的，这是安全性试算，并且被净化的神经系统的干细胞移植以前从未，据我们所知，完成。 是我们的希望干细胞为有没有其他可行选择的这些孩子将提供重要治疗预付款”。

NCL 是由变化在基因造成的或更改负责对教这个机体如何确定酵素。 没有这些酵素或蛋白质，材料加强里面脑子神经元和其他脑细胞，导致迅速地累进拒绝在精神和运动机能，盲目性、捕捉和早死亡。 此研究解决 NCL 的二份表单： 婴儿神经细胞的 ceroid lipofuscinosis (INCL) 和后婴儿神经细胞的 ceroid lipofuscinosis (LINCL)。 悲剧地，有 INCL 的子项在年龄 5 前典型地中断，并且那些与 LINCL 不典型地居住通过年龄 12。

“如果提供干细胞直接地到人脑里是安全和有效的，它将，以我所见，是一个主要进步在科学家和临床工作者工作成绩在国家(地区) 周围查找新的处理以潜在帮助有退化脑疾病的数万名病人”，共同调查员 Nathan Selden， M.D.， Ph.D 说。， F.A.C.S.， F.A.A.P. “我自豪 Doernbecher 儿童医院将是此工作成绩的一部分”。 Selden 是平原小儿科神经学手术小儿科神经学手术、 Doernbecher 和 OHSU 医学院分部的副教授和负责人。

六子项从俄勒冈或在这个国家(地区) 周围在 Doernbecher 将经过 HuCNS SC 移植。 错过其中一酵素导致 NCL 显示了 HuCNS SC 增量数量缺少酵素，减少相当数量在脑子的异常材料鼠标的早先研究和防止一些脑细胞死亡。 主要副作用在动物中未报告。

stemCells， Inc. 从美国食品药品监督管理局接受结算启动 HuCNS SC 第1阶段临床试验在 2005年 10月。 这家公司相信这将是第一试算使用神经系统的干细胞的被净化的构成作为在人的一潜在的治疗作用者。

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