試算測試注射人力乾細胞安全性和效力直接地到腦子對待致命小兒科 neurodegenerative 紊亂

研究員在 Doernbecher 俄勒岡健康 & 科學大學的兒童醫院將開始階段我臨床試驗使用在嬰幼兒的乾細胞從影響嬰幼兒的少見 neurodegenerative 紊亂。

開創性試算測試 HuCNS SC， StemCells 開發的一個所有權人力中央緊張的乾細胞產品， Inc. 是否是安全的，并且它是否可能減慢神經細胞的 ceroid lipofuscinosis 的二份表單級數 (NCL)，總是致命的大病。 NCL 是一個組的一部分經常指條板疾病紊亂。

「NCL 令人心碎，并且子項和他們的系列的毀滅的診斷」，在 Doernbecher 兒童醫院， OHSU 羅伯特 D. Steiner， M.D.， F.A.A.P.， F.A.C.M.G.，小兒科研究、負責人分部新陳代謝和研究的主要調查人的副會長說。 Steiner 也是小兒科副教授和分子和遺傳醫學在 OHSU 醫學院。 「當潛伏期的研究在實驗室裡和在動物中是有為的時，注意到是重要的，這是安全性試算，并且被淨化的神經系統的乾細胞移植以前從未，據我們所知，完成。 是我們的希望乾細胞為有沒有其他可行選擇的這些孩子將提供重要治療預付款」。

NCL 是由變化在基因造成的或更改負責對教這個機體如何確定酵素。 沒有這些酵素或蛋白質，材料加強裡面腦子神經元和其他腦細胞，導致迅速地累進拒绝在精神和運動機能，盲目性、捕捉和早死亡。 此研究解決 NCL 的二份表單： 嬰兒神經細胞的 ceroid lipofuscinosis (INCL) 和後嬰兒神經細胞的 ceroid lipofuscinosis (LINCL)。 悲劇地，有 INCL 的子項在年齡 5 前典型地中斷，并且那些與 LINCL 不典型地居住通過年齡 12。

「如果提供乾細胞直接地到人腦裡是安全和有效的，它將，以我所见，是一個主要進步在科學家和臨床工作者工作成績在國家(地區) 周圍查找新的處理以潛在幫助有退化腦疾病的數萬名病人」，共同調查員 Nathan Selden， M.D.， Ph.D 說。， F.A.C.S.， F.A.A.P. 「我自豪 Doernbecher 兒童醫院將是此工作成績的一部分」。 Selden 是平原小兒科神經學手術小兒科神經學手術、 Doernbecher 和 OHSU 醫學院分部的副教授和負責人。

六子項從俄勒岡或在這個國家(地區) 周圍在 Doernbecher 將經過 HuCNS SC 移植。 錯過其中一酵素導致 NCL 顯示了 HuCNS SC 增量數量缺少酵素，減少相當數量在腦子的異常材料鼠標的早先研究和防止一些腦細胞死亡。 主要副作用在動物中未報告。

stemCells， Inc. 從美國食品藥品監督管理局接受結算啟動 HuCNS SC 第1階段臨床試驗在 2005年 10月。 這家公司相信這將是第一試算使用神經系統的乾細胞的被淨化的構成作為在人的一潛在的治療作用者。

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