広く利用可能な薬剤は腎臓病、サンタ・バーバラカリフォルニア大学のレポートの科学者の処理で有効かもしれません。 彼らは国家科学院の進行のオンライン版で発見を記述します。
薬剤はまた sirolimus と呼出される rapamycin、 immunosuppressant として新しい、移植された腎臓の拒絶を防ぐのを助けるのに現在、使用されています。
米国の 600,000 人、および世界的な 12,000,000 に ADPKD として知られている受継がれた腎臓病 autosomal 支配的な polycystic 腎臓病のための不足分によって影響されます。 米国では、 ADPKD によって影響される個人の番号は嚢胞性線維症、筋ジストロフィー、血友病、ダウン症および結合される鎌状細胞貧血症によって影響される番号より大きいです。 病気は結局腎臓を衰弱させるすべての患者の半分で腎不全を引き起こす包嚢の拡散によりによってそれらが年齢 50 に達するまでに特徴付けられます。
現在処置は防ぐためにまたは遅い包嚢の形成ないし、ほとんどの ADPKD の患者は存続、説明されたトマス Weimbs 発見がなされた実験室のディレクターのために腎臓の移植か生涯に透析を必要とします。 Weimbs は UCSB に分子の、細胞および進化の生物学の部門の助教授です。
科学者はマウスに対する rapamycin の効果を調査しました。 「私達が PKD のマウスに rapamycin を管理し、彼らの腎臓をその後見たときに、私達は絶対に驚かせられました」、 Weimbs を言いました。 「腎臓より小さく、より小さい包嚢があり、そして保ちました機能を」。は
「私達はディケイドのための PKD を引き起こす遺伝の突然変異を」、説明された Weimbs 知っていました。 「遺伝の突然変異は polycystin-1 蛋白質のための遺伝子にあります。 残念ながら、この病気のための処置の作戦を案出することを困難に」。した polycystin-1 の機能は十分理解されていなく残りました、
polycystin-1 が mTOR と呼出される重要な規定する蛋白質を制御することが Weimbs および彼の調査チームは分りました。 polycystin-1 の欠陥は mTOR の過剰アクティブ化の原因となります。 これにより、それから、結局腎臓を破壊するたくさんの包嚢の形成で起因する腎臓のセルの余分な成長そして拡散を引き起こします。
幸いにも、 mTOR の非常に効果的な抑制剤は有名です。 この薬剤、 rapamycin はイースター島からの土の 70 年代に、最初に検出されました。 腎臓の移植患者で immunosuppression のために新しい腎臓の拒絶を防ぐことを使用します。
Weimbs および彼の同僚は rapamycin と腎臓の患者を扱うことについて疑問に思いました。 ほとんどの腎臓の移植患者は彼らの病気にかかった腎臓をを維持し、移植された腎臓は追加の、第 3 腎臓です。 従ってオハイオ州のクリーブランドのクリニックの彼の同僚、デイヴィッド A. Goldfarb およびアンドリュー Novick は、彼らのボディが新しい腎臓を受け入れるのを助けるように rapamycin を受け取った移植患者を調査することを提案しました。