Lek jest rapamycin i obecnie używa jako immunosuppressant pomagać zapobiegać odrzucenie, także nazwany sirolimus, nowy, przemieszczony cynaderki.
Nad 600.000 ludźmi w Usa i 12 milion, na całym świecie, wpływa odziedziczoną cynaderki chorobą znać jako ADPKD, skrót dla dominanta cynaderki polycystic choroby. W Usa liczba jednostki wpływać ADPKD jest większy niż liczba wpływająca torbielową łykowatością, mięśniowym dystrophy, hemofilią, Down syndromem i sierp komórki anemią łączącą. Choroba charakteryzuje rozprzestrzenianiem powoduje cynaderki niepowodzenia w połówce wszystkie pacjenci cysty które ostatecznie debilitate cynaderki, zanim dosięgają wieka 50.
Obecnie istnieje zapobiegać żadny traktowanie lub wolna cysty formacja, i najwięcej ADPKD pacjentów wymagają cynaderek przeszczepy lub długą dializę dla przetrwania, tłumaczony Thomas Weimbs, dyrektor laboratorium dokąd odkrycie zrobił. Weimbs jest asystentem profesora w dziale Cząsteczkowa, Komórkowa i Rozwojowa biologia, przy UCSB.
Naukowowie studiowali skutki rapamycin na myszach. "Gdy zarządzaliśmy rapamycin myszy z PKD i patrzeć ich cynaderki następnie, całkowicie zadziwialiśmy," powiedział Weimbs. "cynaderki byli mali, małe cysty i utrzymywali ich funkcję."
"znaliśmy genetyczne mutacje które powodują PKD dla dekady," wyjaśniający Weimbs. "genetyczne mutacje lokalizują w genie dla polycystin-1 proteiny. Niestety funkcja polycystin-1 który zrobił mię trudny wymyślać traktowanie strategię dla ten choroby." zostawał biednie rozumiejącą,
Weimbs i jego zespół badaniowy zakładamy że polycystin-1 kontroluje znacząco wykonawczą proteinę dzwoniącą mtor. Defekt w polycystin-1 prowadzi aktywacja mtor. To, z kolei, powoduje nadmiernego przyrosta i rozprzestrzeniania cynaderki komórki który wynika w formaci tysiące cysty które ostatecznie niszczą cynaderki.,
Na szczęście, wysoce wydajny inhibitor mtor jest słynny. Ten lek, rapamycin, oryginalnie odkrywał w 1970s w ziemi od Wielkanocnej wyspy. Ja używa dla immunosuppression w cynaderki przeszczepu pacjentach zapobiegać odrzucenie nowy cynaderki.
Weimbs i jego koledzy zastanawialiśmy się o częstowanie cynaderki pacjentach z rapamycin. Najwięcej cynaderki przeszczepu pacjentów utrzymują ich chorych cynaderki na miejscu i przemieszczony cynaderki jest dodatkowym, trzeci cynaderki. W ten sposób jego koledzy, David A Goldfarb Novick i Andrew., przy Cleveland kliniką w Ohio, sugerujący studiować przeszczepów pacjentów które otrzymywali rapamycin pomagać ich bodies akceptować nowego cynaderki.