Снадобье также вызванное rapamycin, sirolimus, и в настоящее время использовано как immunosuppressant, для того чтобы помочь предотвратить сброс новой, трансплантированной почки.
Над 600.000 людьми в США, и 12 миллионами всемирными, повлияйте на унаследованным заболеванием почки известным как ADPKD, краткостью для autosomal-доминантного polycystic заболевания почки. В США, число индивидуалов повлиянных на ADPKD большле чем номером повлиянным на кистозным фиброзом, мышечным dystrophy, кровоточивостью, Синдромом Дауна, и совмещенным малокровием клетки серпа. Заболевание охарактеризовано пролиферацией цистов которые окончательно debilitate почка, причиняя отказ почки в половине всех пациентов к этому времени они достигают время 50.
В Настоящее Время никакая обработка не существует для того чтобы предотвратить или медленное образование циста, и большинств пациенты ADPKD требуют трансплантатов почки или жизн-длиннего диализа для выживания, объясненного Томаса Weimbs, директора лаборатории где открытие было сделано. Weimbs ассистент профессора в Отделе Молекулярной, Клетчатой и Отработочной Биологии на UCSB.
Научные работники изучили влияния rapamycin на мышах. «Когда мы управили rapamycin к мышам с PKD и посмотрели их почки потом, мы совершенно были изумлены,» сказал Weimbs. «Почки были более малы, имели более малые цисты и сохранили их функцию.»
«Мы знали генетические перегласовки которые причиняют PKD на сверх декада,» объясненное Weimbs. «Генетические перегласовки расположены в гене для протеина polycystin-1. Несчастливо, функция polycystin-1 оставала бедно понятой, которое сделало его трудным изобрести стратегию обработки для этого заболевания.»
Weimbs и его научно-исследовательская группа нашли что polycystin-1 контролирует важный регламентационный вызванный протеин mTOR. Дефект в polycystin-1 водит к над-активации mTOR. Это, в свою очередь, причиняет сверхнормальные рост и пролиферацию клеток почки, которая приводит к в образовании тысяч цистов которые окончательно разрушают почку.
К радости, сильно эффективный и АБС битор mTOR известен. Это снадобье, rapamycin, первоначально было открыно в 1970s в почве от Острова Пасхи. Оно использован для иммуносупрессии в пациентах трансплантата почки для того чтобы предотвратить сброс новой почки.
Weimbs и его коллегаы интересовали о обрабатывать пациентов почки с rapamycin. Большинств пациенты трансплантата почки держат их больные почки в месте и трансплантированная почка дополнительная, третья почка. Так его коллегаы, Дэвид A. Goldfarb и Андрю Novick, на Клинике Кливленд в Огайо, предложили изучить пациентов трансплантата которые получили rapamycin для того чтобы помочь их телам принять новую почку.