Rapamycin (sirolimus) 可能是有效的在对待肾病

广泛可用的药物可能是有效的在对待肾病，加州大学的报表科学家，圣芭卜拉。 他们在国家科学院的行动的在线编辑描述发现。

这种药物是 rapamycin，也称 sirolimus 和当前使用作为抑制免疫力之药剂，帮助防止一个新，被移植的肾脏的拒绝。

600,000 个人在美国和 12 百万全世界，是受叫作 ADPKD 的被继承的肾病，常染色体统治多囊的肾病的短小的影响的。 在美国， ADPKD 的影响的单个的数量比囊性纤维化、肌肉萎缩症、血友病、唐氏综合症和镰状细胞贫血症的影响的这个编号极大联合。 这个疾病描绘为最终使这个肾脏衰弱囊肿的扩散，导致肾衰竭在一半所有患者，当他们到达年龄 50 的时候。

目前处理不存在防止或缓慢的囊肿形成，并且多数 ADPKD 患者为生存，解释的托马斯 Weimbs，这个发现做实验室的主任需要肾脏移植或终生透析。 Weimbs 是分子，蜂窝电话和发展生物的部门的助理教授在加大圣巴巴拉分校。

科学家学习了 rapamycin 的作用对鼠标。 “当我们管理 rapamycin 对与 PKD 的鼠标并且之后查看他们的肾脏，我们绝对惊奇了”， Weimbs 说。 “肾脏是更小的，有更小的囊肿和保留他们的功能”。

“我们认识导致 PKD 十年的基因变化”，解释的 Weimbs。 “基因变化位于 polycystin-1 蛋白质的基因。 不幸地， polycystin-1 的功能依然是很难懂，使难构想此疾病的一个处理方法”。

Weimbs 和他的研究小组发现 polycystin-1 控制称 mTOR 的重要管理蛋白质。 在 polycystin-1 的一个缺陷导致 mTOR 的过启动。 这，反过来，导致肾脏细胞的超额增长和扩散，导致千位形成囊肿最终毁坏这个肾脏。

幸运地， mTOR 一种高效的抗化剂是著名的。 此药物， rapamycin，在土壤的 20 世纪 70 年代原来地被发现了从复活节岛。 它为抑制免抑反应用于在肾脏移植患者防止新的肾脏的拒绝。

Weimbs 和他的同事对治疗肾脏患者感到奇怪与 rapamycin。 多数肾脏移植患者保留到位他们害病的肾脏，并且这个被移植的肾脏是一个另外，第三个肾脏。 因此他的克利夫兰诊所的同事、大卫 A. Goldfarb 和安德鲁 Novick，在俄亥俄，建议学习接受 rapamycin 帮助他们的身体接受新的肾脏的移植患者。

研究小组识别一个组四名 rapamycin 对待的患者并且发现他们多囊的肾脏在大小上收缩 25% 在二年期间。 在控制组的多囊的肾脏没有显示更改。

“即使我们只有很小量的患者，此结果高度令人鼓舞，因为它在正确的方向指向”，说 Weimbs。

它显示，第一次， polycystin-1 之间的连接数和 mTOR 和严格建议 rapamycin 可能是对待的 PKD 一种有为的药物，解释的 Weimbs。 “这个情况 rapamycin 已经临床被审批为其他使用将实现这种药物的将来的临床试验”。

本文的共同执笔者与 Weimbs 是： 乔纳森 M. Shillingford 和 Seng Hui 低在分子和蜂窝电话生物的部门在加大圣巴巴拉分校; 克莱尔在细胞生物学的部门的 H. 拉尔森， Lerner 研究所，克利夫兰诊所，克利夫兰俄亥俄; 赖安 Hedgepeth，安德鲁 C. Novick 和大卫在 Glickman 泌尿学学院的 A. Goldfarb，克利夫兰诊所，克利夫兰，俄亥俄; Noel S. 穆尔西亚和尼科尔小儿科的部门的布朗，装入西部预留大学，克利夫兰，俄亥俄; 克里斯在放射学和生物医学工程的部门的 A. Flask，装入西部预留大学，克利夫兰，俄亥俄; 医学，肾脏病学，大学医院弗莱堡，弗莱堡，德国的部门的奥尔布雷克特 Kramer-Zucker 和格尔德 Walz; 克劳斯 B. Piontek 和格雷戈里在医学的部门，琼斯霍浦金斯大学医学院的 G. Germino，巴尔的摩， Md。

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