Drogen är rapamycinen som kallas också sirolimusen och används för närvarande som en immunosuppressant, för att hjälpa att förhindra kassering av en ny transplanterad njure.
Över 600.000 folk i U.S.et och 12 världsomspännande miljoner, påverkas av den övertagna njuresjukdomen som är bekant som ADPKD, kort stavelse för autosomal-framträdande polycystic njuresjukdom. I U.S.et är numrera av individer som påverkas av ADPKD, mer stor än numrera som påverkas av cystic fibrosis, muskulös dystrophy, blödarsjuka, Mongolism och den kombinerade skäracellblodbristen. Sjukdomen karakteriseras av spridningen av cystor, som debilitate slutligen njure och att orsaka njurefel i tålmodig för halva allra vid tiden som de ner ålder 50.
För närvarande finns ingen behandling för att förhindra eller långsamt cystabildande, och mest ADPKD-tålmodig kräver njurtransplantationer eller livslång dialysis för överlevnad, förklarade Thomas Weimbs, direktören av laboratoriumet var upptäckten gjordes. Weimbs är assistentprofessorn i Avdelningen av Molekylär, Cell- och Utvecklings- Biologi på UCSB.
Utstuderad för forskare verkställer av rapamycin på möss. ”Då vi administrerade rapamycin till möss med PKD och såg deras njure därefter, var vi absolut häpna,”, sade Weimbs. ”Var hade hade behållit njure mindre, mindre cystor och deras fungerar.”,
”Har Vi bekant de genetiska mutationarna, som orsakar PKD för över ett årtionde,” förklarade Weimbs. ”Lokaliseras de genetiska mutationarna i genen för proteinet polycystin-1. Tyvärr har fungera av polycystin-1 återstått dåligt förstådd, som har gjort det svårt att planera en behandlingstrategi för denna sjukdom.”,
Weimbs och hans forskning team funnit att polycystin-1 kontrollerar ett viktigt reglerande protein som kallas mTOR. En hoppa av i blytak polycystin-1 till över-aktiveringen av mTOR. Detta, orsakar i sin tur överskott tillväxt och spridning av njureceller, som resulterar i bildandet av tusentals cystor, som förstör slutligen njure.
Lyckligtvis är en högt effektiv inhibitor av mTOR välkänd. Denna drog, rapamycin, upptäcktes ursprungligen i 70-tal smutsar in från PåskÖn. Den används för immunosuppression i njurtransplantationtålmodig för att förhindra kassering av den nya njure.
Weimbs och hans kollegor undrade om behandling av njuretålmodig med rapamycin. Mest njurtransplantationtålmodiguppehälle som deras diseased njure förlägger in, och den transplanterade njure är en extra tredje njure. Så föreslogg hans kollegor, David A. Goldfarb och Andrew Novick, på den Cleveland Kliniken i Ohio, att studera transplantattålmodig, som hade mottagit rapamycin för att hjälpa deras förkroppsligar accepterar den nya njure.