雷帕黴素（西羅莫司）可有效治療腎臟疾病

一種廣泛使用的藥物可有效治療腎臟疾病，報告在美國加州大學聖巴巴拉分校的科學家。他們描述在網絡版上發現的科學國家科學院的法律程序。

該藥物是雷帕黴素，也被稱為西羅莫司，是目前使用的免疫抑製劑，以幫助防止一個新的，移植腎排斥。

超過 600,000人在美國，全球1200萬，是繼承的腎臟被稱為多囊腎，常染色體顯性多囊腎病的疾病的影響。在美國，由多囊腎受影響的個人人數大於囊腫性纖維化，肌肉萎縮症，血友病，唐氏綜合症，和鐮狀細胞貧血合併影響的數量。本病的特點是囊腫，最終衰弱的腎臟，造成腎功能衰竭，一半的患者在50歲的時候，他們達到擴散。

托馬斯 Weimbs，這一發現是在實驗室主任解釋說，目前還沒有治療的存在，以防止或延緩形成囊腫，最多囊腎患者需要腎移植或終身透析生存。 Weimbs是在UCSB的分子，細胞和發育生物學系助理教授。

科學家研究雷帕黴素對小鼠的影響。 “當我們管理雷帕黴素與 PKD的小鼠，看著他們的腎臟之後，我們是絕對驚訝，說：”Weimbs。 “腎臟較小，較小的囊腫，保留了它們的功能。”

“我們已經知道的PKD的基因突變，導致了十多年，解釋說：”Weimbs。 “的基因突變都位於多囊蛋白- 1蛋白的基因。不幸的是，多囊蛋白1的功能仍知之甚少，這使得難以制定一個對本病的的治療策略。”

Weimbs和他的研究小組發現，多囊蛋白1控制的一個重要的調節蛋白，叫做mTOR的。多囊蛋白1導致過度激活mTOR的缺陷。這反過來，使多餘的增長和腎細胞的擴散，在數以千計的最終破壞腎囊腫的形成結果。

幸運的是，一個高度有效的mTOR抑製劑是眾所周知的。發現，雷帕黴素，這種藥物最初是在20世紀 70年代在復活節島的土壤。它是用於腎移植患者的免疫抑制，以防止新腎的排斥。

Weimbs和他的同事們想知道雷帕黴素治療腎病患者。大多數腎移植患者保持在其患病的腎臟和腎移植是一個額外的的，第三個腎。因此，他的同事們，在美國俄亥俄州克利夫蘭診所的大衛 A戈德法布和安德魯 Novick，建議研究誰收到了雷帕黴素，以幫助他們的機構接受新的腎移植患者。

該研究小組發現一組四個雷帕黴素治療的患者，發現多囊性腎臟大小下跌超過兩年的25％。在對照組的多囊性腎臟無變化。

“即使我們只有極少數的患者，這個結果是非常令人鼓舞的，因為它是在朝著正確的方向點的，說：”Weimbs。

Weimbs，第一次，它顯示了多囊蛋白1和mTOR之間的連接，並有力地表明，雷帕黴素可能是一個很有前途的藥物治療 PKD的解釋。 “事實上，雷帕黴素是臨床上用於其他用途批准將方便今後的臨床試驗的藥物。”

與 Weimbs紙張的共同作者：喬納森 M. Shillingford和李成輝在UCSB的分子和細胞生物學系低;克萊爾 H.拉爾森，俄亥俄州克利夫蘭克利夫蘭診所勒納研究所，細胞生物學系;瑞安Hedgepeth，安德魯 C. Novick，並在格利克曼泌尿外科研究所，克利夫蘭，俄亥俄，克利夫蘭診所的大衛 A戈德法布;諾埃爾穆爾西亞和妮可布朗，俄亥俄州克利夫蘭的凱斯西保留地大學兒科系;克里斯一個。放射學和生物醫學工程系的合劑，凱斯西保留地大學，俄亥俄州的克利夫蘭，阿爾布雷希克萊默朱克和Gerd瓦爾茨在弗賴堡，德國弗賴堡大學醫院的醫學，腎臟，部;克勞斯 B. Piontek和格雷戈里摹醫學系，美國約翰霍普金斯大學醫學院，巴爾的摩，馬里蘭州的。Germino

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