ChemGenex Pharmaceuticals anunciou que o United States Food and Drug Administration (FDA) concedeu o estatuto de medicamento órfão para drogas mais avançadas da empresa, Ceflatonin, para o tratamento da leucemia mielóide crônica (LMC).
Ceflatonin é o primeiro de uma nova classe de novos medicamentos que induz a apoptose (morte celular programada) e inibe a angiogênese (formação de novos vasos sanguíneos).
Em andamento ou prestes a ser iniciado os ensaios clínicos estão e estarão avaliando Ceflatonin em uma ampla gama de condições, incluindo: leucemia mielóide crônica (LMC), síndromes mielodisplásicas (MDS) e leucemia mielóide aguda (LMA).
Estatuto de medicamento órfão é concedido pela FDA para promover o desenvolvimento de drogas para doenças que afectam menos de 200.000 pessoas nos Estados Unidos. Estatuto de medicamento órfão intitula ChemGenex a sete anos de exclusividade de mercado para o uso de Ceflatonin no tratamento da LMC; protocolo de assistência pelo FDA para otimizar o desenvolvimento de drogas na preparação de um dossier que irá atender às exigências regulamentares; e honorários reduzidos associados com a aplicação de aprovação do mercado.