Wissenschaftler an University of California, Santa Barbara haben ein neues Molekül hergestellt, das Versprechen in kämpfender Krankheit über Gentherapie anhält.
Geerbte Krankheiten sowie viele Krebse und Herz-Kreislauf-Erkrankungen, schließlich werden durch diesen Anflug geholfen möglicherweise, der therapeutische Gene direkt an Zellen entbindet. Diese Gene können genetische Defekte korrigieren, zum Beispiel, oder helfen Sie dem Immunsystem des Gehäuses, Krebszellen zu kämpfen.
Für mehr als zwei Jahrzehnte ist Genlieferung durchgeführt worden, indem man ausgeführte Viren als Fahrzeug verwendete, um in kranke Zellen zu kommen und 70 Prozent weltweite klinischen Studien fahren fort, diese Methode anzuwenden. Aber, die Viren, die für Genlieferung erwähnen verwendet werden gelegentlich, schwere Immunreaktionen, also fahren Wissenschaftler fort, nach nicht-Virenträgerwaffen zu suchen.
Berichtend in einem Artikel, um in der Druckausgabe Am 29. März des Zapfens der Amerikanische Chemikalien-Gesellschaft zu erscheinen (online am 8. März veröffentlicht), beschreiben die Autoren die Synthese des neuen Lipidmoleküls.
Komplexe des Lipids DNS erregen zunehmende Aufmerksamkeit als nicht-Viren-DNS-Trägerwaffen. Sie sind als eine der „heißesten neuen Technologien“ für Gentherapie beschrieben worden und fast 10 Prozent laufende klinische Studien erklärt.
Lipide sind Moleküle mit zwei Teilen, einem wasser-mögenden „headgroup“ und öligen Hecks, die zusammen zusammenbauen, um Wasser zu vermeiden. Lipide, zusammen mit Kohlenhydraten und Proteinen, setzen das strukturelle hauptsächlichmaterial von lebenden Zellen fest.
Das neue Lipidmolekül, das an UC Santa Barbara hergestellt wird, hat ein Baum-förmiges, nanoscale headgroup und Bildschirmanzeigen unerwartet überlegenen DNS-Lieferung Eigenschaften. „Es erzeugt eine Bienenwabenphase von Komplexen des Lipids DNS,“ sagte Cyrus R. Safinya, ein Professor von Materialien; von der molekularen, zellulären und Entwicklungsbiologie; und von der Physik an UCSB. Das neue Molekül wurde in Safinyas Labor von erstem Autor Kai K. Ewert, ein synthetischer Chemiker synthetisiert, der ein Projektwissenschaftler in der Forschungsgruppe ist.
„Wir haben versucht, ein Lipid-basiertes Bienenwabengitter für eine lange Zeit zu erhalten,“ sagte Ewert. Die Zelle von Komplexen des Lipids DNS beeinflußt stark ihre Fähigkeit, DNS zu entbinden.