科学者が遺伝子治療を介して疾患との戦いの約束を保持する新しい分子を作成する

の科学者カリフォルニア大学、サンタバーバラは、遺伝子治療を介して疾患との戦いの約束を保持する新しい分子を作成しました。

遺伝病だけでなく、多くの癌および心血管疾患は、最終的に細胞に直接治療用遺伝子を提供するこのアプローチによって、助けられることがあります。これらの遺伝子は、例えば、遺伝的欠陥を修正する、または人体の免疫システムの戦いの癌細胞を助けることができる。

二十年以上の場合は、遺伝子の配信は病気の細胞に入ると臨床試験の70％が世界中でこの方法を継続して使用する車両として設計されたウイルスを使用することで実現されている。しかし、時折重篤な免疫反応を引き起こす遺伝子の配信のために使用されるウイルスは、その科学者は、非ウイルス配達車を検索するために引き続き。

の3月29日印刷版に表示される記事で報告American Chemical Societyのジャーナル （3月8日にオンライン上で公開）、著者らは、新たな脂質分子の合成を説明します。

脂質DNA複合体は、非ウイルス性DNA送達ビヒクルとしてますます注目を集めています。彼らは現在進行中の臨床試験の約10％を占め、遺伝子治療のための"最もホットな新技術"の一つとして記載されている。

脂質は、二つの部分、水、お好み"headgroup"と水を避けるために、一緒に組み立てる油性の尾を持つ分子である。脂質は、炭水化物やタンパク質と一緒に、生きている細胞の主要な構造材を構成する。

カリフォルニア大学サンタバーバラ校で作成された新規の脂質分子は、木​​の形をした、ナノスケールheadgroupがあり、予期せず優れたDNA配信のプロパティが表示されます。 、分子、細胞および発生生物学の;"それは脂質DNA複合体のハニカム相を生成し、"サイラスR. Safinya、材料の教授とUCSBの物理学の。新しい分子は、最初の著者カイK.エバート、研究グループのプロジェクトの科学者であり、合成化学者によってSafinyaの研究室で合成した。

"我々は長い間脂質ベースのハニカム格子を取得しようとしてきた、"エバート氏は言う。脂質DNA複合体の構造が強くDNAを提供する能力に影響を与えます。

"脂質のシートまたはチューブを含む複合体がSafinyaのグループは1997年と1998年にこれらの構造を発見したので、知られている、しかし誰もそのような私たちのハニカム格子のものとナノスケールのシリンダを見ていなかった、"エワートは言った。科学者はX線の散乱実験では、この新規な構造の形成を証明した。エバートは、分子の一連の大きさ、形状および電荷を操作することにより、新たな脂質を設計し、合成。彼は、新たな脂質分子がその木の形をしたheadgroup、遺伝子デリバリーの分野で群を抜いて最大の数16正の電荷を持っていることを説明した。

細胞内に目的の遺伝子を提供するプロセスは、"トランスフェクション"として知られています。論文では、新しい分子を使用して、4つの癌細胞株で行われるトランスフェクション効率の研究を説明します。これらの二つは、マウスの細胞株で、2つは、ヒト細胞株です。ハニカム構造体は非常に効果的であることが判明。

"我々の新しい遺伝子のキャリアは市販のキャリアに比べて優れたトランスフェクション効率を示し、"エバート氏は言う。 "しかし、最も驚くべき結果は、MEFのとして知られているマウス胚性線維芽細胞が得られた。これらは経験的にトランスフェクションが非常に困難であることが知られている。"

Safinyaは加えた："我々のデータは、MEFのは一般的にトランスフェクションが困難であることを確認し、商業的な脂質と比較して、新しい分子はこれらの細胞のトランスフェクションのためにはるかに優れている。。"

http://www.ucsb.edu