科学家创建通过基因治疗拥有在战斗的疾病的承诺的新的分子

加州大学的科学家，圣芭卜拉创建了通过基因治疗拥有在战斗的疾病的承诺的新的分子。

遗传性疾病，以及许多癌症和心血管疾病，可能由此途径最终帮助，传送治疗基因直接地到细胞。 例如，这些基因可能更正原始缺陷或者请帮助机体的免疫系统与癌细胞战斗。

对于更多比二十年，基因发运完成通过使用设计的病毒作为通信工具进入害病的细胞，并且全世界 70% 的临床试验继续使用此方法。 但是，用于基因发运的病毒偶尔地唤起严重免疫反应，因此科学家继续搜索非病毒运载工具。

报告在条款上出现于美国化学会日记帐的 3月 29日打印编辑 (发布在线在 3月 8)，作者描述新的油脂分子的综合。

油脂脱氧核糖核酸复杂受到增长的注意作为非病毒脱氧核糖核酸运载工具。 他们被描述了作为其中一种 “最热的新技术”基因治疗的，占接近 10% 的持续的临床试验。

油脂是与一起聚集避免水的二部分、一水喜欢的 “headgroup”和油腻的尾标的分子。 油脂，以及碳水化合物和蛋白质，构成活细胞主要结构上的材料。

新颖的油脂分子被创建在 UC 圣芭卜拉意外地有一个结构树型， nanoscale headgroup 和显示优越脱氧核糖核酸发运属性。 “它生成一个蜂窝阶段油脂脱氧核糖核酸复杂”，教授说 Cyrus R. Safinya，材料; 分子，蜂窝电话和发展生物; 并且在加大圣巴巴拉分校的物理。 新的分子在 Safinya 的实验室被综合了由第一位作者 Kai K. Ewert，是研究小组的一位项目科学家的一位综合化学家。

“我们设法长期获得一个基于油脂的蜂窝格子”， Ewert 说。 油脂脱氧核糖核酸复杂结构严格影响他们的能力传送脱氧核糖核酸。

“包含油脂的页或管复杂知道，自从 Safinya 的组在 1997年和 1998年查找了这些结构，但是没人看见了 nanoscale 磁道例如那个在我们的蜂窝格子”， Ewart 说。 科学家证明此新颖的结构的形成与 X-射线分散实验的。 Ewert 通过操作一系列的分子范围、形状和充电设计了并且综合了新的油脂。 他显然解释新的油脂分子有 16 个正电荷在其结构树型 headgroup，大数在基因发运领域。

传送基因的进程利益到这个细胞里叫作 “转染”。 在本文，作者在四癌症细胞系描述转染使用新的分子被执行的效率研究。 二这些是鼠标细胞系，并且二是人力细胞系。 蜂窝结构结果高效。

“我们新的基因承运人显示优越转染效率与商业可用的承运人比较了”， Ewert 说。 “然而，这个最惊奇的结果得到了与叫作 MEFs 的鼠标胚胎成纤维细胞细胞。 这些经验为主地知道是非常困难的对 transfect”。

Safinya 补充说： “我们的数据确认 MEFs 一般是困难的对 transfect。 并且新的分子为这些细胞的转染是优越与商业油脂比较”。

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