Read in | English | Español | Français | Deutsch | Português | Italiano | 日本語 | 한국어 | 简体中文 | 繁體中文 | Nederlands | Русский | Svenska | Polski

科學家創建通過基因治療擁有在戰鬥的疾病的承諾的新的分子

Published on March 23, 2006 at 3:42 AM · No Comments

加州大學的科學家,聖芭卜拉創建了通過基因治療擁有在戰鬥的疾病的承諾的新的分子。

遺傳性疾病,以及許多癌症和心血管疾病,可能由此途徑最終幫助,傳送治療基因直接地到細胞。 例如,這些基因可能更正原始缺陷或者请幫助機體的免疫系統與癌細胞戰鬥。

對於更多比二十年,基因發運完成通過使用設計的病毒作為通信工具進入害病的細胞,并且全世界 70% 的臨床試驗繼續使用此方法。 但是,用於基因發運的病毒偶爾地喚起嚴重免疫反應,因此科學家繼續搜索非病毒運載工具。

報告在條款上出現於美國化學會日記帳的 3月 29日打印編輯 (發布在線在 3月 8),作者描述新的油脂分子的綜合。

油脂脫氧核糖核酸複雜受到增長的注意作為非病毒脫氧核糖核酸運載工具。 他們被描述了作為其中一種 「最熱的新技術」基因治療的,佔接近 10% 的持續的臨床試驗。

油脂是與一起聚集避免水的二部分、一水喜歡的 「headgroup」和油膩的尾標的分子。 油脂,以及碳水化合物和蛋白質,構成活細胞主要結構上的材料。

新穎的油脂分子被創建在 UC 聖芭卜拉意外地有一個結構樹型, nanoscale headgroup 和顯示優越脫氧核糖核酸發運屬性。 「它生成一個蜂窩階段油脂脫氧核糖核酸複雜」,教授說 Cyrus R. Safinya,材料; 分子,蜂窩電話和發展生物; 并且在加大聖巴巴拉分校的物理。 新的分子在 Safinya 的實驗室被綜合了由第一位作者 Kai K. Ewert,是研究小組的一位項目科學家的一位綜合化學家。

「我們設法長期獲得一個基於油脂的蜂窩格子」, Ewert 說。 油脂脫氧核糖核酸複雜結構嚴格影響他們的能力傳送脫氧核糖核酸。

「包含油脂的頁或管複雜知道,自從 Safinya 的組在 1997年和 1998年查找了這些結構,但是沒人看見了 nanoscale 磁道例如那个在我們的蜂窩格子」, Ewart 說。 科學家證明此新穎的結構的形成與 X-射線分散實驗的。 Ewert 通過操作一系列的分子範圍、形狀和充電設計了并且綜合了新的油脂。 他顯然解釋新的油脂分子有 16 個正電荷在其結構樹型 headgroup,大數在基因發運領域。

傳送基因的進程利益到這個細胞裡叫作 「轉染」。 在本文,作者在四癌症細胞系描述轉染使用新的分子被執行的效率研究。 二這些是鼠標細胞系,并且二是人力細胞系。 蜂窩結構結果高效。

「我們新的基因承運人顯示優越轉染效率與商業可用的承運人比較了」, Ewert 說。 「然而,這個最驚奇的結果得到了與叫作 MEFs 的鼠標胚胎成纖維細胞細胞。 這些經驗為主地知道是非常困難的對 transfect」。

Safinya 補充說: 「我們的數據確認 MEFs 一般是困難的對 transfect。 并且新的分子為這些細胞的轉染是優越與商業油脂比較」。

http://www.ucsb.edu