杜氏肌营养不良症的临床试验（DMD）的测试北卡罗莱纳州教堂山医学院的大学和匹兹堡大学的一个超过二十年的科学家在研制治疗的安全性和有效性。
该试验于3月28日推出，在哥伦布儿童医院在俄亥俄州，俄亥俄州立大学医学院的附属公司。在试验中，6个男孩与DMD将收到更换一个重要的肌肉蛋白基因。
每个男生都将接收到的一只胳膊和安慰剂的另一只手臂的二头肌更换通过注射基因。无论是研究者，也不与会者将知道哪个肌肉得到的基因。几个星期后，分析的注入肌肉组织的微观的外观，以及的健康和试验参与者的力量广泛测试，将揭示DMD的基因治疗是否可能是安全的和是否它的可能会导致在持续生产在肌肉细胞中必需的蛋白质。
肌营养不良症是遗传性疾病，肌肉逐渐萎缩和无力，开始在肌肉的微观变化特点。由于肌肉退化，随着时间的推移，人的肌肉力量下降。
杜氏肌营养不良症是一种遗传性疾病，在儿童早期开始逐步丧失，导致肌肉力量和散装，并通常会导致在20年代从呼吸道或心脏肌肉衰竭死亡。 DMD的发生时，在X染色体上的基因未能作出了重要的肌肉蛋白dystrophin的。九种类型的肌肉萎缩症，营养不良主要影响男孩。
目前，最好的药物治疗只能减缓DMD的渐进性肌肉无力。
dystrophin基因是人体最大的基因之一，小型化，同时保留其DNA指令的关键要素，在基因治疗领域的最大挑战中。
新的Biostrophin治疗采用了先进的技术，包括一个微型更换dystrophin基因和纳米给药技术称为生物纳米颗粒的新型组合。从被称为腺相关病毒（AAV）病毒的发展，纳米粒子设计的具体目标和肌肉细胞进行“minidystrophin”基因。
该疗法在AAV的开创性的研究是由Richard裘德Samulski博士，药理学和基因治疗中心在UNC主任教授，和萧何，一名前UNC Samulski的实验室博士后研究员大学博士匹兹堡人类基因治疗中心和矫形外科副教授。
Samulski长期以来开拓，使得病毒的方法提供基因。作为一个在20世纪80年代初在佛罗里达大学的研究生，他的论文项目开发的腺相关病毒作为基因治疗的载体。 Samulski说，这项工作最终导致2型腺相关病毒，已使用基因疗法试验的囊肿性纤维化和其它几个设置的隔离。
“这是我们称之为父病毒，每个人都开始”。
Samulski搬到匹兹堡大学于1986年，担任生物学系助理教授与自己的实验室。他的第一个研究生被萧，刚刚从中国来的。肖重点实验室的AAV载体项目。 “我们继续以富有成效的合作，自从他从我的实验室毕业，”Samulski说。
1993年，Samulski搬到北卡罗莱纳大学教堂山分校，成为联合国军司令部的新的基因治疗中心主任。萧首先进入的行业，然后移动到UNC在Samulski的基因治疗中心博士后研究员。在1996年，研究小组发表报告第一肌肉基因AAV载体交付。
萧然后返回到匹兹堡在1998年，他在肌肉生物学与走向的基因转移的眼睛，而Samulski仍然集中，输送系统的AAV载体方面。
在匹兹堡，萧开发的微型版的抗肌萎缩蛋白基因，与DMD的人所需要的肌肉蛋白。急于测试在一个向量，他接触他的前导师。
“营养不良症基因是想了很久的炕头。，这是人体最大的基因，占1％的X染色体，Samulski说。” “小肖开始挂钩，或纠察队，从围栏中取出，使其越来越小，但不停地测试，看它是否会履行其职能，”Samulski说。
萧然后开始寻找一种方式，他可能会向前移动他minidystrophin基因临床。