Patienter med svær kronisk anæmier brug for hyppige blodtransfusioner til at forblive raske, men sådanne hyppige transfusioner kan forårsage en potentielt dødbringende ophobning af jern i kroppen, hvilket fører til hjerte-og leversvigt. Den traditionelle behandling for at fjerne overskydende jern er så besværlig, at mange patienter vælger at give afkald på det, at sætte deres eget liv i fare. Resultaterne af en international undersøgelse af deferasirox, et nyt lægemiddel, der kan revolutionere den måde, kronisk jernophobning bliver behandlet, vil blive offentliggjort i den 1 maj 2006, udstedelse af Blod, det officielle tidsskrift for American Society of Hematology .
Den nuværende standardbehandling for at fjerne kroppen af overskydende jern er deferoxamin, administreret så længe patienten fortsætter med at modtage blodtransfusioner, som for mange patienter, kan være for resten af deres liv. Selvom dens effektivitet og sikkerhed er veletableret, at det er nødvendigt for lægemidlet, der skal leveres ved langsom subkutan eller intravenøs infusion i otte til 12 timer om natten over en periode på fem til syv dage gør det til et besværligt og smertefuldt valg for patienterne. I modsætning til deferoxamin er deferasirox fås i en gang dagligt, drikkeyoghurt format, hvilket giver et lovende alternativ.
"Den lethed og bekvemmelighed deferasirox betyder, at flere patienter har behov for hyppige blodtransfusioner, især mindre børn, vil kunne behandles med succes og føre normalt, sundt liv," sagde Maria Domenica Cappellini, MD, fra universitetet i Milano, Italien, og bly undersøgelse forfatter.
At sammenligne effekten og sikkerheden af de to lægemidler, et multicenter forsøg med både børn (nogle helt ned til to år) og voksne med diagnosen kronisk jernoverskud blev gennemført i en halv snes lande verden over. Mennesker med beta-thalassæmi, en arvelig blodsygdom, blev udvalgt til denne undersøgelse, fordi komplikationer af kronisk jernophobning bedst har kunnet studeret hos patienter med denne sygdom. Alle deltagere fortsatte regelmæssigt modtager blodtransfusioner for at behandle beta-thalassæmi hele år lange undersøgelse.