Quelli con le anemie croniche severe hanno bisogno di frequenti trasfusioni di sangue di rimanere sane, ma tali frequenti trasfusioni possono causare un'accumulazione potenzialmente micidiale di ferro nell'organismo, piombo all'errore di fegato e del cuore. Il trattamento tradizionale per rimuovere il ferro in eccesso è così oneroso che molti pazienti scelgono di rinunciargli, mettendo le loro proprie vite al rischio. I risultati di uno studio internazionale su deferasirox, una nuova droga che può rivoluzionare il sovraccarico cronico del ferro di modo è trattato, saranno pubblicati nell'emissione di Sangue, la Gazzetta ufficiale del 1° maggio 2006 della Società Americana dell'Ematologia.
La terapia standard corrente per sbarazzare l'organismo di ferro in eccesso è deferoxamine, amministrato per finchè il paziente continua a ricevere le trasfusioni di sangue, che, per molti pazienti, può essere per il resto della loro vita. Sebbene la sue efficacia e sicurezza siano affermate, la necessità affinchè la droga sia consegnata dall'infusione sottocutanea o endovenosa lenta per otto - 12 ore un la notte durante i cinque - sette giorni le opera una scelta inopportuna e dolorosa per i pazienti. A Differenza del deferoxamine, il deferasirox è disponibile in un formato una volta-giornalmente e potabile, fornente un'alternativa di promessa.
“La facilità e la convenienza di deferasirox significa che più pazienti che hanno bisogno di frequenti trasfusioni di sangue, particolarmente i bambini piccoli, potranno essere trattato con successo e piombo normale, vite sane,„ hanno detto Maria Domenica Cappellini, MD, dell'Università di Milano, di Italia e di autore di studio del cavo.
Per paragonare l'efficacia e la sicurezza delle due droghe, una prova multicentrata sia dei bambini (alcuni giovani quanto due anni) che degli adulti diagnosticati a sovraccarico cronico del ferro è stata condotta in dozzine di paesi universalmente. La Gente con la beta-talassemia, un disordine di sangue ereditato, è stata selezionata per questo studio perché le complicazioni di sovraccarico cronico del ferro sono state studiate il più bene in quelle con questa malattia. Tutti I partecipanti hanno continuato a ricevere le trasfusioni di sangue regolari per trattare la beta-talassemia in tutto lo studio di un anno.