De med svår kronisk anemier behöver upprepade blodtransfusioner att förbli friska, men sådana täta blodtransfusioner kan orsaka en potentiellt dödlig ackumulering av järn i kroppen, vilket leder till hjärt-och leversvikt. Den traditionella behandlingen för att avlägsna överskott av järn är så betungande att många patienter väljer att avstå från det, att sätta sina egna liv i fara. Resultaten från en internationell undersökning om deferasirox, ett nytt läkemedel som kan revolutionera sättet kroniskt järnöverskott behandlas, kommer att publiceras i maj 1, 2006, frågan om blod, officiella tidning American Society of Hematology .
Den nuvarande standardbehandling för att befria kroppen av överskott av järn är deferoxamin, administreras så länge patienten fortsätter att ta emot blodtransfusioner, som för många patienter, kan vara för resten av deras liv. Även om dess effektivitet och säkerhet är väl etablerade, gör behovet av läkemedlet som ska levereras genom långsam subkutan eller intravenös infusion under åtta till tolv timmar per natt under en period av fem till sju dagar är det ett besvärligt och smärtsamt val för patienterna. Till skillnad från deferoxamin är deferasirox finns i en gång dagligen, drickbart formatet, vilket ger ett lovande alternativ.
"Enkelheten och bekvämligheten av deferasirox innebär att fler patienter som behöver upprepade blodtransfusioner, särskilt små barn, kommer att kunna behandlas med framgång och leva ett normalt, friskt liv", säger Maria Domenica Cappellini, MD, vid universitetet i Milano, Italien, och leda studien författare.
Att jämföra effekt och säkerhet av två läkemedel, en multicenterstudie i både barn (vissa så unga som två år) och vuxna med diagnosen kroniskt järnöverskott utfördes i ett tiotal länder världen över. Personer med beta-thalassemi, en ärftlig blodsjukdom, valdes ut för denna studie, eftersom komplikationer av kroniskt ökad järninlagring har bäst studerade hos personer med denna sjukdom. Alla deltagare har fortsatt med regelbundna blodtransfusioner för att behandla betatalassemi hela år långa studien.