Die Food and Drug Administration in den USA hat die Zulassung für das erste Medikament, das eine seltene, schwächende Muskelerkrankung, dass Säuglinge können innerhalb eines Jahres zu töten behandeln gegeben.
Genzyme Corp . entwickelte das Medikament Myozyme zu Morbus Pompe, die weniger als 10.000 Menschen weltweit betroffen zu behandeln.
Morbus Pompe verursacht schwere Muskelschwäche und Atembeschwerden, die tödlich sein können.
Die Krankheit variiert, wie sie fortschreitet, wenn sie in der Kindheit entsteht, es verursacht in der Regel ein vergrößertes Herz und tötet innerhalb eines Babys im ersten Jahr des Lebens.
Wo Symptome während der Kindheit, der Jugend oder im Erwachsenenalter auftreten, verursacht es progressive respiratorische Insuffizienz.
Pompe Krankheit wird vererbt und ist durch den Mangel des Enzyms saure Alpha-Glucosidase, die zu einem Aufbau von Kohlenhydraten in den Muskeln führt verursacht und reduziert drastisch einer Person Muskel-und Atemfunktion.
Myozyme ersetzt das Enzym.
Die FDA genehmigte Myozyme nach Überprüfung Studien von 39 Patienten, die ihre erste Dosis im Alter von einem Monat bis zu 3,5 Jahre erhielten.
Das Medikament wurde intravenös alle zwei Wochen verabreicht für bis zu zwei Jahren.
In einer Gruppe von 18 Kindern überlebten alle ein Jahr und nur drei benötigt Ventilatoren ihnen zu helfen, zu atmen, während man nach 14 Monaten der Behandlung und ein weiteres starb nach 25 Monaten.
Ohne Behandlung ist die Lebenserwartung für Kleinkinder mit Morbus Pompe 18 Monate am meisten.
FDA Beamte sagt, obwohl die Kinder die Fortschritte war wesentlich besser als ohne Behandlung zu erwarten, hat das Medikament nicht zurückgeben zu normaler Gesundheit und ihre langfristige Prognose ist unklar.
Drug Unternehmen Genzyme studiert jetzt die Droge Effekte bei Menschen mit late-onset Morbus Pompe.
Rund 40.000 Menschen leiden an Morbus Pompe.