Food and Drug Administration negli Stati Uniti ha dato l'approvazione affinchè la prima droga tratti una malattia rara e debilitante del muscolo che può uccidere gli infanti in un anno.
Genzyme Corp. ha sviluppato la droga, Myozyme, per trattare la malattia di Pompe, che pregiudica meno che 10,000 persone universalmente.
La malattia di Pompe causa la debolezza di muscolo severa e le difficoltà respiranti che possono essere interne.
La malattia varia in come progredisce, se emerge nell'infanzia, solitamente causa un cuore ingrandetto e le uccisioni nel primo anno di un bambino di vita.
Dove i sintomi compaiono durante l'infanzia, l'adolescenza o l'età adulta, causa l'arresto respiratorio progressivo.
La malattia di Pompe è ereditata ed è causata dalla carenza della alfa-glucosidasi acida degli enzimi che piombo ad un'accumulazione dei carboidrati in muscoli e drasticamente diminuisce il muscolo e la funzione respiratoria di una persona.
Myozyme sostituisce quell'enzima.
Il Myozyme Approvato dalla FDA dopo l'esame degli studi di 39 pazienti che hanno ricevuto la loro prima dose alle età che variano a partire da un mese a 3,5 anni.
La droga è stata amministrata per via endovenosa ogni due settimane per fino a due anni.
In un gruppo di 18 bambini, interamente superstite a un anno e soltanto tre ventilatori stati necessari per aiutarli per respirare, mentre uno è morto dopo 14 mesi del trattamento ed un altro dopo 25 mesi.
Senza trattamento, la speranza di vita per gli infanti con la malattia di Pompe è di 18 mesi al massimo.
I funzionari di FDA dice sebbene il progresso dei bambini sia stato sostanzialmente migliore di sia preveduto senza trattamento, la droga non li hanno portati alla normalità salubrità e la loro prognosi a lungo termine è poco chiara.
Le Compagnie farmaceutiche Genzyme ora stanno studiando gli effetti della droga nella gente con la malattia di Pompe di manifestazione tardiva.
Circa 40.000 persone soffrono dalla malattia di Pompe.