米国の食品医薬品局は年以内の幼児を殺すことができるまれな、衰弱させる筋肉病気を扱うために最初の薬剤のための承認を与えました。
Genzyme Corp. は 10,000 人以下世界的に影響を与える Pompe の病気を扱うために薬剤、 Myozyme を、開発しました。
Pompe の病気により致命的である場合もある呼吸の難しさおよび厳しい筋肉弱さを引き起こします。
病気は幼年時代に現れれば通常、それ引き起す赤ん坊の生命の最初年内の拡大された中心そして殺害をどのようにで進歩するか変わります。
徴候が幼年期、青年期または成年期の間に現れる一方、により進歩的な呼吸の障害を引き起こします。
Pompe の病気は筋肉の炭水化物の集結の原因となり、徹底的に人の筋肉および呼吸機能を減らす酵素の酸のアルファグルコシダーゼの不足によって受継がれ、引き起こされます。
Myozyme はその酵素を取り替えます。
FDA は 1 か月から 3.5 年まで及ぶ年齢で彼らの最初線量を受け取った 39 人の患者の調査を見直した後 Myozyme を承認しました。
薬剤は 2 週毎に 2 年まで間静脈内で管理されました。
呼吸するためにそれらを助ける年存続し、 3 つのだけ必要とされた換気装置 18 人の子供の 1 つグループでは、 1 は処置の 14 かの数か月および 25 かの数か月後に別のものの後で停止したが完全に。
処置なしで、 Pompe の病気の幼児のための平均余命は最高で 18 か月です。
FDA の役人は処置なしで期待されなさいより大幅によかった子供の進歩がが、薬剤戻しませんでしたそれらを言い、正常な健康に長期予後は明白でないです。
製薬会社 Genzyme は今遅手始めの Pompe の病気の人々の薬剤の効果を調査しています。
約 40,000 人の個人は Pompe の病気に苦しみます。
Myozyme は孤児の薬剤の指定を得、優先順位の検討の下で公認でした。
米国の 200,000 人以下影響を与える病気か孤児の薬剤の指定はまれな条件を扱うために開発される薬剤を含みます。
薬剤の承認は 7 年の排他的なマーケティングのピリオドを製薬会社を大きい市場に販売しない製品を開発するように励ますために過します。
Myozyme の最も深刻な報告された不利なイベントは中心および肺障害およびアレルギーの衝撃でした。
警告は Myozyme のラベルに生命にかかわるアレルギー反応の可能性について警告するために含まれていました。
まれな neuromuscular 病気は Lysosomal の記憶の無秩序として知られている 40 の遺伝病の 1 つで、精神開発に影響を与えないようではないです。
Pompe の病気は人および女性に両方均等に影響を与え、またすべての民族グループ間で、アフリカ系アメリカ人間のわずかにより高い発生と、また南中国および台湾で多かれ少なかれ均等に現われます。