Food and Drug Administration w Usa dać zatwierdzeniu dla pierwszy leka taktować rzadką, osłabiającą mięsień chorobę która może zabijać niemowlaków wśród roku.,
Genzyme Korp. rozwijał leka, Myozyme, taktować Pompe chorobę która wpływa mniej niż 10.000 ludzi na całym świecie.,
Pompe choroba powoduje surowe mięśnia oddychania i słabości szykany które mogą być śmiertelne.
Choroba zmienia w jak ono rozwija się, ja zazwyczaj powoduje powiększonego serce i zwłoka wśród dziecka pierwszy roku życie. jeżeli ono wyłania się w niemowlęctwie,
Dokąd objawy pojawiać się podczas dzieciństwa, adolescenci lub dorosłości, ono powoduje postępowego oddechowego niepowodzenia.
Pompe choroba dziedziczy i powoduje niedostatkiem enzymu zjadliwy glucosidase który prowadzi nagromadzenie węglowodany w mięśniach i drastycznie zmniejsza osoby oddechową funkcję i mięsień.
Myozyme zamienia ten enzym.
FDA zatwierdzający Myozyme po przeglądać studia 39 pacjentów które otrzymywali ich pierwszy dawkę przy wiekami rozciąga się jeden miesiąc, 3,5 roku od.
Lek zarządzał intravenously każdy dwa tygodnia dla up to dwa rok.
W jeden grupie wszystko ximpx rok i tylko trzy potrzebować nawiewnik pomagać one oddychać 18 dzieci, podczas gdy jeden umierał po 14 miesięcy traktowanie i inny po 25 miesięcy.
Bez traktowania, statystyczna długość życia dla niemowlaków z Pompe chorobą jest 18 miesiącami przy najwięcej.
FDA urzędnicy mówją chociaż children postęp był znacznie lepszy niż oczekiwał bez traktowania lek no wracali one normalni zdrowie i ich długookresowa prognoza jest niejasna.
Firma farmaceutyczna Genzyme teraz studiuje leków skutki w ludziach z początku Pompe chorobą.
Wokoło 40.000 jednostek cierpią od Pompe choroby.