Food and Drug Administration nos E.U. deu a aprovação para que a primeira droga trate uma doença rara, debilitante do músculo que pudesse matar infantes dentro de um ano.
Genzyme Corp. desenvolveu a droga, Myozyme, para tratar a doença de Pompe, que afecta mais pouca de 10.000 povos no mundo inteiro.
A doença de Pompe causa a fraqueza de músculo severa e as dificuldades de respiração que podem ser fatais.
A doença varia em como progride, se emerge na infância, ele causa geralmente um coração ampliado e matanças dentro do primeiro ano de um bebê de vida.
Onde os sintomas aparecem durante a infância, a adolescência ou a idade adulta, causa a falha respiratória progressiva.
A doença de Pompe é herdada e causada pela deficiência do alfa-glucosidase ácido da enzima que conduz a um acúmulo dos hidratos de carbono nos músculos e reduz dràstica o músculo e a função respiratória de uma pessoa.
Myozyme substitui essa enzima.
O FDA aprovou Myozyme após ter revisto estudos de 39 pacientes que receberam sua primeira dose nas idades que variam de um mês a 3,5 anos.
A droga foi administrada intravenosa cada duas semanas por até dois anos.
Em um grupo de 18 crianças, sobrevivido toda um ano e somente três ventiladores necessários para ajudá-las a respirar, quando um morreu após 14 meses do tratamento e outros após 25 meses.
Sem tratamento, a esperança de vida para infantes com doença de Pompe é 18 meses no máximo.
Os oficiais do FDA dizem embora o progresso das crianças seja substancialmente melhor do que seja esperado sem tratamento, a droga não os retornaram à saúde normal e seu prognóstico a longo prazo é obscuro.
A Empresa farmacêutica Genzyme está estudando agora os efeitos de droga nos povos com doença de Pompe do tarde-início.
Aproximadamente 40.000 indivíduos sofrem da doença de Pompe.