新的药物来治疗罕见的庞贝氏症获得FDA批准

在美国食品和药物管理局已批准的药物来治疗一种罕见的，衰弱的肌肉的疾病，可以杀死在一年之内的婴儿。

Genzyme公司公司开发的药物，Myozyme治疗庞贝氏症，从而影响全球少于10,000人。

庞贝氏症会导致严重的肌肉无力和呼吸困难，可能是致命的。

本病进展如何变化，如果在婴儿期出现，它通常会导致心脏扩大，内杀死一个婴儿的生命的第一年。

症状在儿童期，青春期或成年期出现在哪里，它会导致进行性呼吸衰竭。

庞贝氏症是继承和α-葡萄糖苷酶酸的缺乏，导致积聚在肌肉的碳水化合物引起的，并大大降低一个人的肌肉和呼吸功能。

Myozyme取代的酶。

FDA批准Myozyme审查后谁收到39例，年龄从1个月至3.5年不等，他们的第一次剂量的研究。

药物静脉给药，每两个星期长达两年。

一组18岁的儿童，全部存活一年，仅需要三个通风设备，以帮助他们呼吸，而经过14个月的治疗和另一个25个月后死亡。

如果不进行治疗，庞贝氏症的婴儿的预期寿命是18个月最多。

FDA官员说，虽然孩子们的进步是大大优于预计将未经处理的，毒品没有返回他们正常的健康和他们的长期预后尚不清楚。

药品公司Genzyme公司现正研究在人们的迟发性庞贝氏症药物的效果。

约40,000人患庞贝氏症。

Myozyme获得孤儿药，并根据优先审查批准。

孤儿药涉及开发治疗罕见的条件或影响少于200,000人在美国的疾病的药物。

药品的批准，有7年的独家销售期，以鼓励制药公司开发的产品，不卖大市场。

Myozyme的最严重的不良事件报告，心脏和肺衰竭和过敏性休克。

Myozyme标签上的警告已被列入警告危及生命的过敏反应的可能性。

罕见的神经肌肉疾病是40称为溶酶体贮积症的遗传性疾病之一，并没有出现影响智力发育。

庞贝氏症影响男性和女性同样，也出现更多的还是各民族的平等之间非裔美国人的发病率稍高，以及在中国南部和台湾，。