Maten och DrogAdministrationen i U.S.et har givit godkännande för den första drogen till fest en sällsynt debilitating muskelsjukdom som kan döda spädbarn inom ett år.
Genzyme Corp. framkallade drogen, Myozyme, till den festPompe sjukdomen, som påverkar mer få än 10.000 folk över hela världen.
Den Pompe sjukdomen orsakar stränga muskelsvaghets- och andningsvårigheter som kan vara dödliga.
Sjukdomen varierar i hur den fortskrider, om den dyker upp i spädbarnsålder, det orsakar en förstorad hjärta och dödar vanligt inom en babys första år av liv.
Var tecken visas under barndom, tonårstid eller vuxenliv, orsakar den progressivt respiratoriskt fel.
Den Pompe sjukdomen övertas och orsakas av bristen av den syrliga alfabetisk-glucosidasen för enzymet som blytaket till en för mycket av kolhydrat i muskler och förminskar drastiskt en persons muskel, och respiratoriskt fungera.
Myozyme byter ut det enzym.
FDAEN godkända Myozyme, når att ha granskat studier av 39 tålmodig som mottog deras första dos på åldrar som spänner från en månad till 3,5 år.
Drogen administrerades intravenously varje två veckor för upp till två år.
I en grupp av 18 barn som all fortlevdes ett år och endast tre behövda ventilators som hjälper dem att andas, dog stunder en, efter 14 månader av behandling och another efter 25 månader.
Utan behandling är livförväntning för spädbarn med den Pompe sjukdomen 18 månader på mest.
FDArepresentantnågot att säga, även om barnens framsteg var väsentligen bättre, än skulle förväntas utan behandling, drogen gick inte dem tillbaka till den vård- det normala, och deras långsiktiga prognos är oklar.
Läkemedelsföretag som Genzyme studerar nu drogen, verkställer i folk med sen-starten Pompe sjukdomen.
Omkring 40.000 individer lider från den Pompe sjukdomen.