對待少見 Pompe 疾病的新的藥物獲得糧食與藥物管理局審批

食品藥品監督管理局在美國產生對第一種藥物的審批對待可能殺害在一年內的嬰兒的少見，致衰弱的肌肉疾病。

Genzyme Corp. 開發這種藥物， Myozyme，對待 Pompe 疾病，影響少於 10,000 個人全世界。

Pompe 疾病造成可以是致命的嚴重肌肉弱點和呼吸的困難。

這個疾病在它如何變化繼續進行，如果它在初期湧現，它通常導致一個心臟擴大和殺害在嬰孩的第一年生活內。

在童年、青春期或者成年期間，那裡症狀出現，它導致累進呼吸故障。

Pompe 疾病由導致碳水化合物積累在肌肉的和激烈地減少人員的肌肉和呼吸功能酵素酸阿爾法葡糖苷酶的缺乏繼承和造成。

Myozyme 替換該酵素。

FDA 批准的 Myozyme 在覆核接受他們的第一種劑量在範圍從一個月的年齡到 3.5 年 39 名患者的研究以後。

這種藥物靜脈內被管理每二個星期二年。

在 18 子項中，所有生存的一個組一和仅幫助他們的年三個必要的呼吸器呼吸，而一个在 14 數月處理和別的以後中斷了在 25 數月以後。

沒有處理，嬰兒的使用年限以 Pompe 疾病是 18 個月至多。

糧食與藥物管理局官員說，雖然兒童的進展比將預計，不用處理充分地好，這種藥物沒有恢復他們到正常健康，并且他們的長期預測是不清楚的。

藥物公司 Genzyme 現在學習在人的藥品效應以後起始 Pompe 疾病。

大約 40,000 個單個遭受 Pompe 疾病。

Myozyme 獲取了孤立的藥物標識并且是批准的在優先級覆核中。

在美國影響少於 200,000 個人的孤立的藥物標識介入被開發的藥物對待少見情況或疾病。

藥物的審批有七年的獨有的營銷期間為了鼓勵藥物公司開發不出售對大市場的產品。

Myozyme 的最嚴重的報告的相反活動是重點和肺故障和過敏衝擊。

警告在 Myozyme 標籤包括警告關於威脅生命的過敏反應的可能性。

這個少見神經肌肉的疾病是叫作 Lysosomal 存貯紊亂的 40 種遺傳病之一，并且不看上去影響心理發展。

Pompe 疾病相等地影響男人和婦女並且相等地出現或多或少在所有民族中，與在非裔美國人中的輕微更高的入射，以及於南中國和臺灣。