Één van de weinig studies van de gentherapie die ooit succesvol waren geweest werd geëindigd in 2003, omdat verscheidene van de behandelde kinderen leukemie hadden ontwikkeld.
Kanker van het bloed werd veroorzaakt door activering van een oncogene. Christof von Kalle, het Nationale Centrum voor de Ziekten van de Tumor (NCT) Heidelberg en het Duitse Centrum van het Kankeronderzoek (Deutsches Krebsforschungszentrum, DKFZ) hebben, samen met collega's van het Salk Instituut, La Jolla, Californië, nu aangetoond dat het overgebrachte menselijke gen zelf kanker-bevorderende eigenschappen heeft.
Het leven van kinderen die aan x-SCID (x-Chromosomale strenge gecombineerde immunodeficiency) lijden is constant in gevaar, omdat hun immuunsysteem van besmettingen door ziekteverwekkers niet kan afweren. Dit wordt veroorzaakt door een tekort in de gencodage voor de gamma'sketen van receptor interleukin-2 (IL2RG). Deze proteïne, die op de oppervlakte van vele immune cellen wordt gevonden, controleert een massa rijping en differentiatieprocédés van het de defensiesysteem van het lichaam.
In 1999, was een studie van de gentherapie begonnen in Hôpital Necker, Frankrijk, onder de leiding van Alain Fischer. De studie omvatte kinderen die aan x-SCID lijden, waarin het gebrekkige gen IL2RG door een gezond exemplaar werd vervangen. De immune functies van studieonderwerpen verbeterden beduidend. Niettemin, werd de studie geëindigd in 2003, toen drie van de 27 die kinderen binnen dergelijke studies worden behandeld leukemie binnen twee tot drie jaar na de genoverdracht ontwikkelden. De Verdere onderzoeken door Christof von Kalle toonden aan dat dit door het feit wordt veroorzaakt dat het gen IL2RG dicht bij LMO2 oncogene in het genetische materiaal van de patiënten werd opgenomen. Als resultaat van de dichte nabijheid van het zeer actieve therapeutische gen, werd oncogene geactiveerd, veroorzakend de ongecontroleerde celgroei.
In hun nieuwe studie, die in de Aard van het wetenschapstijdschrift, Professor Christof von Kalle, het Duitse Centrum wordt gepubliceerd van het Kankeronderzoek en Nationaal Centrum voor de Ziekten van de Tumor (NCT) Heidelberg, samen met collega's van het Instituut Salk, toonde aan dat IL2RG zelf een kanker-bevorderend effect kan ook hebben.