Eine der wenigen Gentherapiestudien, die überhaupt erfolgreich gewesen waren, wurde im Jahre 2003 abgebrochen, weil mehrere der behandelten Kinder Leukämie entwickelt hatten.
Krebs des Bluts wurde durch Aktivierung eines Oncogene verursacht. Christof von Kalle, Nationale Mitte für Tumor-Krankheiten (NCT) Heidelberg und Deutsche Krebsforschungs-Mitte (Deutsches Krebsforschungszentrum, DKFZ), zusammen mit Kollegen vom Salk-Institut, La Jolla, Kalifornien, hat jetzt gezeigt, dass das übertragene menschliche Gen selbst die Krebs-Förderung von Eigenschaften hat.
Das Leben von den Kindern, die unter X-SCID leiden (X-Chromosomaler schwerer kombinierter Immundefekt) ist ständig in der Gefahr, weil ihr Immunsystem nicht imstande ist, Infektion durch Krankheitserreger weg abzuwehren. Dieses wird durch einen Defekt in der Genkodierung für die Gammakette des Empfängers interleukin-2 (IL2RG) verursacht. Dieses Protein, das auf der Oberfläche vieler Immunzellen gefunden wird, steuert eine Vielzahl Reifungs- und Unterscheidungsprozesse des Verteidigungssystems des Gehäuses.
Im Jahre 1999 wurde eine Gentherapiestudie beim Hôpital Necker, Frankreich, unter Führung von Alain Fischer begonnen. Die Studie umfaßte die Kinder, die unter X-SCID leiden, in dem das defekte IL2RG-Gen durch ein gesundes Exemplar ausgetauscht wurde. Die Immunfunktionen von den Studienpersonen beträchtlich verbessert. Dennoch wurde die Studie im Jahre 2003 abgebrochen, als drei der 27 Kinder innerhalb solcher Studien entwickelten Leukämie innerhalb zwei bis drei Jahre nach dem Gentransfer behandelten. Nachfolgende Untersuchungen durch Christof von Kalle zeigten, dass dieses durch die Tatsache verursacht wird, dass das IL2RG-Gen nah an dem Oncogene LMO2 im Genmaterial der Patienten eingeschoben wurde. Infolge der nahen Nähe des sehr aktiven therapeutischen Gens, war der Oncogene aktiviert und verursachte unbeaufsichtigtes Zellwachstum.
In ihrer neuen Studie die in der Wissenschaftszeitschrift Natur, Professor Christof von Kalle, Deutsche Krebsforschungs-Mitte veröffentlicht wird und Nationale Mitte für Tumor-Krankheiten (NCT) Heidelberg, zusammen mit Kollegen des Salk-Instituts, zeigte, dass IL2RG selbst einen Krebs-Förderungseffekt auch haben kann.