Uno dei pochi studi di terapia genica che erano riusciti mai è stato terminato nel 2003, perché vari dei bambini curati avevano sviluppato la leucemia.
Il cancro del sangue è stato indotto dall'attivazione di un oncogene. Christof von Kalle, Centro Nazionale per le Malattie del Tumore (NCT) Heidelberg e Centro Tedesco di Ricerca Sul Cancro (Deutsches Krebsforschungszentrum, DKFZ), insieme con i colleghi dall'Istituto di Salk, La Jolla, la California, ora ha indicato che il gene umano trasferito stesso ha Cancro-promozione dei beni.
La vita dei bambini che soffrono da X-SCID (immunodeficienza combinata severa X-Cromosomica) è costantemente in pericolo, perché il loro sistema immunitario non può respingere le infezioni dagli agenti patogeni. Ciò è causata da un difetto nella codifica del gene per la catena di gamma del recettore dell'interleuchina-2 (IL2RG). Questa proteina, che è trovata sulla superficie di molte celle immuni, gestisce un gran numero di trattamenti di differenziazione e di maturazione del sistema di difesa dell'organismo.
Nel 1999, uno studio di terapia genica è stato iniziato al Hôpital Necker, Francia, sotto il comando di Alain Fischer. Lo studio ha incluso i bambini che soffrono da X-SCID, in cui il gene difettoso di IL2RG è stato sostituito da una copia sana. Le funzioni immuni degli oggetti di studio sono migliorato significativamente. Tuttavia, lo studio è stato terminato nel 2003, quando tre dei 27 bambini hanno trattato all'interno di tale leucemia sviluppata studi in due - tre anni dopo che il trasferimento del gene. Le indagini Successive da Christof von Kalle hanno indicato che questa è causata dal fatto che il gene di IL2RG è stato inserito vicino all'oncogene LMO2 nel materiale genetico dei pazienti. Come conseguenza della vicinanza vicina del gene terapeutico attivo stesso, l'oncogene è stato attivato, causante la crescita incontrollata delle cellule.
Nel loro nuovo studio, che è pubblicato nella Natura del caricatore di scienza, il Professor Christof von Kalle, Centro Tedesco di Ricerca Sul Cancro E Centro Nazionale per le Malattie del Tumore (NCT) Heidelberg, insieme con i colleghi dell'Istituto di Salk, ha indicato che IL2RG stesso può anche avere un effetto dipromozione.