Jeden few gen terapii studia które kiedykolwiek byli pomyślni kończył w 2003, ponieważ kilka taktujący dzieci rozwijali białaczkę.
Nowotwór krew nakłaniał aktywacją oncogene. Christof Von Kalle, obywatela centrum dla bolak chorob i Niemiecki badania nad rakiem centrum wspólnie z kolegami od Salk instytutu, Heidelberg, los angeles Jolla, Kalifornia, teraz pokazywaliśmy (NCT) (Deutsches Krebsforschungszentrum, DKFZ) że przetransferowany ludzki gen promować własność.
Życie dzieci cierpi od x-scid jest ciągle w niebezpieczeństwie, (Chromosomowy surowy łączący immunodeficiency) ponieważ ich system odpornościowy jest niezdolny radzić sobie daleko infekcje patogenami. To powoduje defektem w genu cyfrowaniu dla gamma łańcuchu interleukin-2 receptor (IL2RG). Ten proteina kontroluje bezlika maturation i różnicowania procesy ciało system obrony., która znajduje na powierzchni wiele odporne komórki,
W 1999, gen terapii nauka zaczynał przy Hôpital Necker, Francja, pod dowództwem Alain Fischer. Nauka zawrzeć dzieci cierpi od x-scid, w którym zamieniał zdrową kopią brakowy IL2RG gen. Odporne funkcje nauka tematy ulepszali znamiennie. Niemniej nauka kończył w 2003, gdy trzy 27 dzieci taktujących wśród taki studiów rozwijali białaczkę wśród dwa, trzy rok po tym jak genu przeniesienie. Natępni dochodzenia Christof Von Kalle pokazywali że to powoduje fact że IL2RG gen wkładał blisko do LMO2 oncogene w materiale genetycznym pacjenci. Jako rezultat zamkniętego pobliża prawdziwy aktywny leczniczy gen oncogene powoduje niekontrolowanego komórka przyrosta aktywował.
W ich nowej nauce, Profesor Christof Von Kalle, Ześrodkowywa dla bolak chorob wspólnie z kolegami Salk instytut Heidelberg, pokazywał (NCT) że IL2RG może także mieć promuje skutek. publikuje w nauka magazynu naturze