Um dos estudos gene poucos terapia que já tinha sido bem sucedida foi encerrado em 2003, porque várias das crianças tratadas tinham desenvolvido leucemia.
O câncer do sangue foi induzida pela ativação de um oncogene. Christof von Kalle, National Center for Diseases Tumor (NCT) e Heidelberg German Cancer Research Center (Deutsches Krebsforschungszentrum, DKFZ) , em conjunto com colegas do Instituto Salk , em La Jolla, Califórnia, já mostrou que o gene transferido humano em si tem câncer promoção de propriedades.
A vida de crianças que sofrem de X-SCID (ligada ao cromossomo X imunodeficiência combinada grave) está constantemente em perigo, porque seu sistema imunológico é incapaz de defender-se de infecções por patógenos. Isto é causado por um defeito no gene que codifica para a cadeia gama do receptor de interleucina-2 (IL2RG). Esta proteína, que é encontrada na superfície de muitas células do sistema imunológico, controla uma grande variedade de processos de maturação e diferenciação do sistema de defesa do organismo.
Em 1999, um estudo de terapia genética foi iniciada no Hôpital Necker, França, sob a liderança de Alain Fischer. O estudo incluiu crianças que sofrem de X-SCID, nos quais o gene defeituoso IL2RG foi substituído por uma cópia saudável. As funções imunes dos sujeitos do estudo melhorou de forma significativa. No entanto, o estudo foi encerrado em 2003, quando três das 27 crianças tratadas dentro de tais estudos desenvolveram leucemia dentro de dois a três anos após a transferência de genes. As investigações subseqüentes de Christof von Kalle mostrou que isso é causado pelo fato de que o gene foi inserido IL2RG perto do oncogene LMO2 no material genético dos pacientes. Como resultado das imediações do gene muito ativo terapêutico, o oncogene foi ativado, causando crescimento celular descontrolado.
Em seu novo estudo, publicado na revista Nature a ciência, o professor Christof von Kalle, German Cancer Research Center e Centro Nacional de Doenças Tumor (NCT) Heidelberg, em conjunto com colegas do Instituto Salk, revelou que IL2RG si também pode ter um câncer de promoção efeito.