Одно из немногих изучений терапией гена которые всегда были успешны было прекращено в 2003, потому что несколько из обработанных детей начали лейков.
Рак крови был наведен активацией онкогена. Christof von Kalle, Национальный Центр для Заболеваний Тумора (NCT) Гейдельберга и Немецкий Центр Онкологического Исследования (Deutsches Krebsforschungszentrum, DKFZ), совместно с коллегаами от Института Salk, La Jolla, Калифорния, теперь показывал что перенесенный людской ген сам имеет рак-повышать свойства.
Жизнь детей терпя от X-SCID (X-Хромосомного строгого совмещенного иммунодефицита) постоянн в опасности, потому что их иммунная система неспособна fend инфекции патогенами. Это причинено дефектом в кодирвоании гена для цепи гаммы приемного устройства interleukin-2 (IL2RG). Этот протеин, который найден на поверхности много иммунных клеток, контролирует множество процессов лежки и дифференцирования системы обороны тела.
В 1999, изучение терапией гена было начато на Hôpital Necker, Франция, под командой Alain Фишера. Изучение включило детей терпя от X-SCID, в котором неполноценный ген IL2RG был заменен здоровым экземпляром. Иммунные функции вопросов изучения улучшили значительно. Однако, изучение было прекращено в 2003, когда 3 из 27 детей обработали в пределах такого лейкова начатого изучениями не познее 2 до 3 леты после того как переход гена. Последующие исследования Christof von Kalle показали что это причинено фактом что ген IL2RG был введен близко к онкогену LMO2 в генетический материал пациентов. В результате близкой близости очень активного терапевтического гена, был активирован онкоген, причиняя бесконтрольный рост клетки.
В их новом изучении, которое опубликовано в Природе кассеты науки, Профессоре Christof von Kalle, Немецком Центре Онкологического Исследования И Национальный Центр для Заболеваний Тумора (NCT) Гейдельберга, совместно с коллегаами Института Salk, показал что IL2RG само может также иметь рак-повышая влияние.