En av de få genterapistudierna, som hade någonsin varit lyckade, avslutades i 2003, därför att flera av de behandlade barnen hade framkallat leukemia.
Cancern av blod framkallades av aktivering av en oncogene. Christof von Kalle, Medborgare Centrerar för TumorSjukdomar (NCT) Heidelberg, och den Tyska CancerForskningscentrat (Deutsches Krebsforschungszentrum, DKFZ), gemensamt med kollegor från det Salk Institutet, La Jolla, Kalifornien, har nu visat att den överförda människagenen sig själv har cancer-att främja rekvisita.
Livet av barn som lider från X-SCID (X-Chromosomal sträng kombinerad immunodeficiency) är constantly i fara, därför att deras immunförsvar är oförmögen att klara sig själv av infektioner vid pathogens. Detta orsakas av en hoppa av i genen som kodifierar för gammaen, kedjar av receptoren interleukin-2 (IL2RG). Detta protein, som finnas på ytbehandla av många immuna celler, kontrollerar en multitude av maturation och differentiering bearbetar av huvuddelens försvarsystemet.
I 1999 startades en genterapistudie på Hôpitalen Necker, Frankrike, under ledarskap av Alain Fischer. De inklusive barnen för studien som lider från X-SCID, som den defekta IL2RG-genen byttes ut i av ett sunt, kopierar. Det immunt fungerar av studie betvingar förbättrat markant. Ändå avslutades studien i 2003, då tre av de 27 barnen behandlade inom sådan studier framkallad leukemia inom två till tre år efter genöverföringen. Följande utredningar av Christof von Kalle visade att denna orsakas av faktumet att IL2RG-genen sattes in nästan oncogenen LMO2 i det genetiska materiellt av tålmodina. Som ett resultat av den nära vicinityen av den terapeutiska genen för den very aktivet aktiverades oncogenen och att orsaka obehärskad celltillväxt.
I deras nya studie som publiceras i vetenskapstidskriftNaturen, Centrerar Professor Christof von Kalle, den Tyska CancerForskningscentrat och Medborgare för TumorSjukdomar (NCT) Heidelberg, gemensamt med kollegor av det Salk Institutet, visade att IL2RG sig själv kan också ha cancer-främja verkställa.