舒尼替尼治療轉移性 gastrointenstinal基質腫瘤在兒童的承諾

兒童患有一種罕見的消化道癌症，是一線治療耐得益於一個新的靶向治療已被證明有效的成年人，根據數據從一個小規模的試點研究，Dana - Farber癌症研究所的研究人員在提交美國臨床腫瘤學會的年度會議上，6月4日（星期日） 在亞特蘭大的社會。

凱瑟琳詹韋，醫師和喬治 Demetri，醫學博士，Dana - Farber的路德維格癌症研究中心牽頭的調查人員將討論結果在其中一個初步的臨床試驗的三個孩子 - 兩個十幾歲和前青少年 - 轉移性Gastrointenstinal間質瘤（GIST）的耐伊馬替尼（Gleevecb）治療與舒尼替尼（Sutentb）。

作為一個多目標的“智能藥物”抑制在腫瘤細胞的生長刺激激酶GIST患者使用Sutent的是最近FDA批准。舒尼替尼治療胃腸間質病變穩定或下降的大小在所有三個兒科患者中，有一個病人經歷了兩個癌變的肺結節的完全緩解。正電子發射斷層掃描（PET）掃描，先進的成像技術在兩個病人，表明這種疾病是目前所有網站在腫瘤相關活動的顯著跌幅。舒尼替尼的副作用是在所有這三個病人管理。

胃腸間質瘤最常發生在40歲以上的人，可能會出現在胃腸道的任何地方。研究估計，有至少5000個新發病例，每年在美國。非常罕見的兒童，大意是佔不到5％的疾病的一個主要癌症中心的所有案件。

與 GIST的最年輕的人，癌細胞不KIT和PDGFR - A激酶編碼基因檢測到突變，雖然這些信號蛋白失控激活。腫瘤缺乏這些基因的突變與 GIST的成人一般不伊馬替尼治療中獲益，但顯示舒尼替尼治療的顯著改善。這些發現使研究人員測試舒尼替尼在兒科的GIST患者。

“這證實了我們，舒尼替尼是一個沒有激酶突變的GIST細胞的有效治療，並與伊馬替尼耐藥的GIST這些兒科患者尤為重要事先觀察的初步試驗結果，”說 Demetri，這項研究的資深作者和一間聯營公司哈佛醫學院的醫學教授。 “後續擴大與舒尼替尼在GIST和其他兒科癌症的兒童的研究是絕對必要的。”

http://www.dfci.harvard.edu