Forscher an der Universität der Mitte des Britisch-Columbia für Molekulare Medizin und Therapeutik (CMMT) haben bahnbrechenden Beweis für eine Heilung für Huntington-Krankheit in einer Mäuse-Angebothoffnung zur Verfügung gestellt, dass diese Krankheit in den Menschen entlastet werden kann.
Veröffentlicht im Zellzapfen, entdeckten Dr. Michael Hayden und Kollegen, dass, indem sie die Spaltung des Mutant huntingtin Proteins verhindern, das für Huntington-Krankheit in (HD) einem Mäusebaumuster verantwortlich ist, die degenerativen Anzeichen, die der Krankheit zugrunde liegen, nicht erscheinen und die Maus normale Gehirnfunktion anzeigt. Dieses ist das erste mal, dass eine Heilung für HD in den Mäusen erfolgreich erzielt worden ist.
„Zehn Jahren, entdeckten wir, dass huntingtin durch „molekulare Scheren“ die zerspaltet wird zu die Hypothese, dass Spaltung möglicherweise von huntingtin eine Schlüsselrolle, wenn sie spielt Huntington-Krankheit“ verursacht, sagten Dr. Michael Hayden, Direktorn-und Senior Wissenschaftler am Kind und die Mitte des Familien-Vor Forschungsinstituts für Molekulare Medizin und Therapeutik führten. Dr. Hayden ist auch ein Kanada-Forschungs-Stuhl in der Humangenetik und in der Molekularen Medizin.
Jetzt ein Jahrzehnt später, hat diese Hypothese eine Marksteinentdeckung ergeben. „Dieses ist eine monumentale Bemühung, die den meisten zwingenden Beweis dieser Hypothese bis jetzt“ liefert, sagte Dr. Marian DiFiglia, Professor in der Neurologie, in Massachusetts-Allgemeinkrankenhaus, in Harvard-Medizinischer Fakultät und in einem der führenden Experten der Welt auf Huntington-Krankheit. „Dr. Hayden und sein Team haben in überzeugender Form gezeigt, dass viele der Änderungen, die bei HD-Patienten gesehen werden, in HD-Mäuse durch die Technik einer Veränderung in das Krankheitsgen einfach gelöscht werden können, das verhindert, dass das Protein an einer spezifischen Site zerspaltet erhält“.
Um die Rolle der Spaltung zu erforschen, legte Team Dr. Haydens ein Tierbaumuster von HD fest das die Schlüsselkrankheitsmerkmale wiederholte, die bei Patienten gesehen wurden. Ein eindeutiger Aspekt dieses bestimmten Tierbaumusters ist, dass er das menschliche HD-Gen auf genau die gleiche Art darstellte, die bei Patienten gesehen wurde. Diese Wiederholung erlaubte Forschern, die Weiterentwicklung von HD-Anzeichen einschließlich die unvermeidliche Spaltung des Mutant huntingtin Proteins zu prüfen. In der Studie bestätigten Forscher, dass die tödliche Spaltung durch ein Schlüsselenzym verursacht wird, das caspase-6 genannt wird. Indem sie den Vorgang dieses Ziels blockierten, zeigten sie, dass die Maus keine Anzeichen von Huntington-Krankheit entwickelte.