ハンティントン病気の治療のための新しい希望

分子薬および Therapeutics (CMMT) のためのブリティッシュ・コロンビアの中心の大学の研究者はこの病気が人間で取り除くことができるというマウス提供の希望のハンティントン病気の治療に開発中の証拠を提供しました。

マウスモデルのハンティントン病気に責任がある突然変異体の huntingtin 蛋白質の開裂を防ぐことによって病気の下にある退化的な徴候が (HD)マウスが正常な頭脳機能を現われないし、ことを表示することをセルジャーナルで出版されて、ミハエル Hayden 先生および同僚は検出しました。 これは最初にマウスの HD のための治療が正常に達成されたことです。

「10 年前に、私達は huntingtin の開裂はハンティントン病気」をことを引き起すことの重要な役割を担うかもしれないこと huntingtin が仮説の言ったミハエル Hayden の子供のディレクターおよび先輩の先生を科学者および分子薬および Therapeutics のためのグループの研究所の中心原因となった 「分子はさみ」によって裂かれることを検出しました。 Hayden 先生はまた人類遺伝学および分子薬のカナダの研究の椅子です。

後でここでディケイド、この仮説は陸標の発見で起因しました。 「これはこの仮説の有力な証拠を」今までに提供する記念碑的な努力、言いました Marian DiFiglia、先生をハンティントン病気の世界の一流の専門家の神経学、マサチューセッツ総合病院、ハーバード衛生学校および 1 人の教授です。 「見られる HD の患者の変更の多数が HD マウスで蛋白質は特定のサイトで裂かれて」は得ることを防ぐ病気の遺伝子ことをに突然変異の設計によって単に消すことができることを先生 Hayden および彼のチーム説得力をこめて方法で示しました。

開裂の役割を探索するためには、 Hayden's 先生のチームは患者で見られた主病気機能を複製した HD の動物モデルを確立しました。 この特定動物モデルの特徴は患者で同じように見られた人間 HD の遺伝子を具体化したことです。 この複製は研究者が突然変異体の huntingtin 蛋白質の避けられない開裂を含む HD の徴候の進行を検査することを可能にしました。 調査では、研究者は致命的な開裂が caspase-6 と呼出される主酵素によって引き起こされることを確認しました。 このターゲットの処置の妨害によって、彼らはマウスがハンティントン病気の徴候を開発しなかったことを示しました。

次に Hayden のチームは今人間薬剤の抑制剤を使用しての防止のこのモデルをマウスと最終的にテストすることを試みています。 「丁度私達が」は次にする必要がある何を CMMT で先生、ポストの博士仲間および調査の主執筆者を言った Rona グラハム私達に告げるので私達の調査結果重要です。

この作業はハンティントン病気によって影響される個人およびグループのためにまた中枢です。 「この病気の患者、言いました DiFiglia 先生をこれがすべてのための研究のマイルストーンであること、そしてこの作業が破壊的な無秩序のための有効な処置を」は見つけることに近い方のフィールドを持って来ることを知るべきです。

カナダ (HSC) のハンティントンの社会、ボランティアの HD に対する戦いで結合した全国ネットワークおよび専門家はこの感情をエコーしました。 「この開発中の研究ハンティントンのコミュニティに大きい希望を」は提供し、ドン Lamont、社会の CEO そして常務取締役を言い。 「この研究処置および最終的に治療に近い方の私達を」は連れて来ます。

ハンティントン病気は 10,000 人のカナダ人毎にの 1 つに影響を与える退化的な脳疾患です。 1,000 の 1 つは HD によって触れられます -- 例えば、 HD の人、家族、危険な状態の人介護者または友人として。 病気は知的な能力の自由な動き、損失、および情緒障害を引き起こす頭脳によりのある特定の領域のニューロンの退化に起因します。 現在、患者の HD を遅らせるか、または防ぐ処置がありません。

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