Badacze przy uniwersytetem kolumbiego brytyjska Centre dla Cząsteczkowej medycyny i lecznictw provided rozpoczynający budowę dowód dla lekarstwa dla Huntington choroby w myszy ofiary nadziei (CMMT) że ten choroba może uśmierzająca w istotach ludzkich.
Publikujemy w komórki czasopiśmie, Dr. Michael Hayden i koledzy odkrywaliśmy to zapobiegać rozszczepienie mutanta huntingtin proteinowy odpowiedzialny dla Huntington choroby (HD) w mysz modelu degeneracyjni objawy leżeć u podłoża chorobę no pojawiać się i mysz wystawia normalną móżdżkową funkcję. To jest the first time że lekarstwo dla HD w myszach pomyślnie dokonywał.
Odkrywaliśmy że huntingtin jest rozłupany "cząsteczkowymi nożycami które prowadzili hipoteza powiedzieli Dr. Michael Hayden dyrektora i seniora, naukowiec przy dzieckiem i rodzina instytutu badawyczy Centre dla Cząsteczkowej medycyny i lecznictw "Dziesięć rok temu ". że rozszczepienie huntingtin może bawić się kluczowego rola w powodować Huntington chorobę", Dr. Hayden jest także Kanada badania krzesłem w Ludzkich genetyka i Cząsteczkowej medycynie.
Teraz dekada opóźniona wynikał w punktu zwrotnego odkryciu, ten hipoteza. "To jest monumentalny wysiłek który zapewnia najwięcej ważnego argumenta ten hipoteza do teraz", powiedział Dr. Mariański diFiglia, profesor w neurologii, Massachusetts szpitalu ogólnym, Harvard szkole medycznej i jeden światów wiodący eksperci na Huntington chorobie. "Dr. Hayden i jego drużyna pokazywał w przekonywującej modzie że dużo zmiany widzieć w HD pacjentach mogą wymazujący w HD myszach po prostu konstruować mutację w choroba gen który zapobiega proteinę od dostawać rozłupany przy odmianowym miejscem".
Badać rola rozszczepienie ustanawiał zwierzęcego modela HD który replikował kluczowe chorob cechy widzieć w pacjentach., Dr. Hayden's drużyna Unikalny aspekt ten szczególny zwierzę model jest że ono uosabiał istoty ludzkiej HD gen w ten sam sposobie widzieć w pacjentach dokładnie. Ten replikacja pozwolił badaczów egzamininować progresję HD objawy wliczając nieuchronnego rozszczepienia mutanta huntingtin proteina. W nauce, badacze potwierdzali że śmiertelny rozszczepienie powoduje kluczowym enzymem dzwoniącym caspase-6. Blokować akcję ten cel, pokazywali że mysz no rozwijał jakaś objawów Huntington choroba.