Os Pesquisadores na Universidade do Centro do Columbia Britânica para a Medicina e a Terapêutica Moleculars (CMMT) forneceram a evidência inovador para uma cura para a doença de Huntington em uma esperança de oferecimento do rato que esta doença pode ser aliviada nos seres humanos.
Publicado no jornal da Pilha, o Dr. Michael Hayden e os colegas descobriram que impedindo a segmentação da proteína do huntingtin do mutante responsável para a doença de Huntington (HD) em um modelo do rato, os sintomas degenerativos que são a base da doença não aparecem e o rato indica a função normal do cérebro. Isto é a primeira vez que uma cura para HD nos ratos estêve conseguida com sucesso.
“Dez anos há, nós descobrimos que o huntingtin está fendido “pelas tesouras moleculars” que conduziram à hipótese que a segmentação do huntingtin pode jogar um papel chave em causar a doença de Huntington”, disseram o Dr. Michael Hayden, Cientista do Director e do Sénior na Criança e Centro do Instituto de Investigação da Família para a Medicina e a Terapêutica Moleculars. O Dr. Hayden é igualmente uma Cadeira da Pesquisa de Canadá na Genética Humana e na Medicina Molecular.
Agora uma década mais tarde, esta hipótese conduziu a uma descoberta do marco. “Este é um esforço monumental que forneça a evidência de obrigação desta hipótese até agora”, disse o Dr. Mariano DiFiglia, Professor na Neurologia, no Hospital Geral de Massachusetts, na Faculdade de Medicina de Harvard e em um dos peritos principais do mundo na doença de Huntington. O “Dr. Hayden e sua equipe mostrou em forma de forma convincente que muitas das mudanças vistas em pacientes de HD podem ser apagadas em ratos de HD simplesmente projetando uma mutação no gene da doença que impede que a proteína obtenha fendida em um local específico”.
Para explorar o papel da segmentação, a equipe do Dr. Hayden estabeleceu um modelo animal de HD que replicated as características chaves da doença vistas nos pacientes. Um aspecto original deste modelo animal particular é que personificou o gene humano de HD exactamente da mesma forma considerado nos pacientes. Esta réplica permitiu que os pesquisadores examinassem a progressão dos sintomas de HD que incluem a segmentação inevitável da proteína do huntingtin do mutante. No estudo, os pesquisadores confirmaram que a segmentação mortal está causada por uma enzima chave chamada caspase-6. Obstruindo a acção deste alvo, mostraram que o rato não desenvolveu nenhuns sintomas da doença de Huntington.