Исследователи в университете Британской Колумбии центр молекулярной медицины и терапии (CMMT) представили наземного разорвать доказательств для лечения болезни Хантингтона в мышь, предлагая надежду на то, что эта болезнь может быть освобождены в организме человека.
Опубликована в журнале клеток , д-р Майкл Хейден и коллеги обнаружили, что путем предотвращения расщепления мутантов huntingtin белка отвечает за болезни (HD) Хантингтон в мыши модели, лежащие в основе болезни дегенеративные симптомы не появляются и мыши отображается обычный мозга. Это в первый раз был успешно достигнут лекарство для HD в мышах.
«Десять лет назад, мы обнаружили, что huntingtin расщепляется на «молекулярные ножницы», что привело к гипотезе, что раскол huntingtin могут играть ключевую роль в вызывающих болезнь Хантингтона», говорит д-р Майкл Хейден, директор и старший научный сотрудник в центре научно-исследовательский институт семьи и ребенка для молекулярной медицины и терапии. Д-р Хэйден также является Канада исследований кафедры в человеческой генетики и молекулярной медицины.
В настоящее время десять лет спустя, эта гипотеза привела к эпохальное открытие. «Это монументальные усилия, который обеспечивает наиболее убедительным доказательством этой гипотезы на сегодняшний день», говорит д-р Мариан DiFiglia, профессор Гарвардской медицинской школе неврология, Массачусетской больницы и один из ведущих мировых экспертов по болезни Хантингтона. «Доктор Хейден и его команда показали убедить моды, что многие из изменений в HD больных могут быть стерты HD мышей, инженерных мутации в болезни ген, который предотвращает получение расщепляется на конкретной площадке белка».
Для изучения роли расщепления, д-р Хэйден группа создана модель HD, который воспроизведен функции основных заболеваний, в больных животных. Уникальный аспект этой конкретной модели на животных является, что она воплощенные человеческих генов HD в так же видел больных. Репликации позволяет исследователей для изучения прогрессирование симптомов HD, включая неизбежное расщепления мутантов huntingtin белка. В исследовании исследователи подтвердили, что причиной смертоносных расщепления является ключевой фермент называется каспазы-6. Блокируя действие этой цели, они показали, что мышь не разработал каких-либо симптомов болезни Хантингтона.