Forskare på Universitetar av British Columbia Centrerar för Molekylär Medicin, och Terapin (CMMT) har git mala-avbrott bevisar för en bot för den Huntington sjukdomen i ett erbjudande hopp för mus att denna sjukdom kan vara lättad hos människor.
Publicerat i Cell föra journal över, upptäckte Dr. Michael Hayden och kollegor att det, genom att förhindra cleavagen av ansvariga för mutanthuntingtinprotein för den Huntington sjukdomen (HD) i en mus modellera, visas de bakomliggande degenerative tecknen sjukan inte, och hjärnan för musskärmdet normala fungerar. Denna är den första tiden att en bot för HD i möss har lyckat uppnåtts.
”Tio år sedan, upptäckte vi att huntingtinen klyvas av ”molekylär sax” som ledde till hypotesen, att cleavage av huntingtinen kan leka en huvudroll i att orsaka den Huntington sjukdomen”, sade att Dr. Michael Hayden, Centrerar Direktör- och PensionärForskare på Barn- och FamiljForskningsinstitut för Molekylär Medicin och Terapi. Dr. Hayden är också en Kanada ForskningStol i MänniskaGenetik och Molekylär Medicin.
Nu ett mer sistnämnd årtionde, har denna hypotes resulterat i en landmarkupptäckt. ”Är Detta ett monumentalt försök som ger tvinga bevisar av denna hypotes hitintills”, sade Dr. Marian DiFiglia, Professor i Neurology, den Massachusetts Allmänt sjukhus, den Harvard Medicinsk fakultet och en av världens ledande experter på den Huntington sjukdomen. ”Har Dr.en Hayden och hans lag visat, i att övertyga, danar att många av de sedda ändringarna i HD-tålmodig kan raderas i HD-möss enkelt genom att iscensätta en mutation in i sjukdomgenen som förhindrar proteinet från att få kluvit på en specifik plats”.
Att undersöka rollen av cleavage modellerar det etablerade laget för Dr. Haydens ett djur av HD som det reproducerade de nyckel- sjukdomsärdragen som sågs i tålmodig. En unik aspekt av detta särskilda djur modellerar är att den förkroppsligade genen för människan HD i exakt samma som sågs långt i tålmodig. Tillåtna forskare för Denna replication som däribland undersöker fortgången av HD-tecken den ofrånkomliga cleavagen av mutanthuntingtinproteinet. I studien bekräftade forskare att den dödliga cleavagen orsakas av ett nyckel- enzym som kallas caspase-6. Genom att blockera handlingen av detta, uppsätta som mål, dem visade att musen inte framkallade några tecken av den Huntington sjukdomen.