밀워키에 의료 위스콘신 대학 및 위스콘신 BloodCenter 연구팀에 의해 발견 기존의 수혈에 응답 하지 않습니다 누가 하위 집합을 포함 하는 혈우병 A 환자에 대 한 영구적인 유전자 치료에 키를 수 있습니다.
혈우병 유전자 변경 된 쥐의 연구 임상 조사 저널의2006 년 7 월 판에 게시 됩니다.
혈우병 A 유전 혈액 단백질을 응고 부족 하나에서 5000 남성 요소 8 세 (FVIII)에 적용 됩니다. 전통적인 치료 2 ~ 3 배 일주일 에피소드를 출혈 하는 컨트롤 합성 FVIII의 주입이 필요 합니다. 그러나 이러한 환자의 30% 정도 FVIII, 선택적으로 응고 속성 inactivating 및 치료의 역할을 negating에 항 체를 개발. 이러한 금지 항 체를 가진 성인을 위한 치료 비용이 있습니다 이상 1 백만 달러 연간 주요 출혈 에피소드 경우.
"우리는 그것에서 항 체에 의해 들 키 지은 하 고 혈액 응고 속성은 혈소판 손상 된 혈관에 붙어 고 지금 FVIII.를 포함 하는 저장된 단백질의 출시 때까지 유지 됩니다 FVIII는 혈소판에 은폐 하는 트로이 목마 접근을 개발 한다" 수석 저자 로버트 R. 몽고메리, 메릴랜드, 위스콘신 BloodCenter 및 의료 대학에서 소아 혈액학의 교수 수석 수 사관에 설명 합니다. 그는 또한 어린이 연구소와 제휴.
"이것은 혈우병 A 환자에 대 한 랜드마크 개발 진정으로"는 BloodCenter 및 어린이 병원 위스콘신 출혈 장애에 대 한 걸렸다는, 조 안 길, 메릴랜드, 우리 모두의 의료 대학과 종합 센터의 감독 소아 혈액학의 교수를 말한다. "우리 기대 날 때 기초 연구를 완료 하 고 임상 시험 환자에서 시작할 수 있습니다."
일반적으로 부상, 혈소판 플라즈마-혈액의 액체 부분-순환 혈관 상처, 그 표면 활성화 하 고 신속 하 게 출혈을 중지 사이트에 막대기. 혈우병 환자, FVIII의 주입 누락 된 혈액 응고 요소를 대체 하 고 출혈의 정상적인 중단 수 있습니다. 그러나, 환자의 30% 일부 항을 외국 단백질 및 탑재 체 FVIII 치료를 쓸모 없는 렌더링 그것을 파괴 하는 FVIII 참조 하십시오.
이 공격을 무시 하는 새로운 FVIII 치료 제품 $10000 또는 치료 에피소드 당 $ 100, 000으로 실행할 수 및 환자에 대 한 비용 연간 1 백만 달러를 초과할 수 있습니다. 지금까지 시도 영구적인 치료를 위한 유전자 치료에 성공 하지 않았습니다 수 있습니다.
리드 저자, Qizhen 시, 메릴랜드, 박사에 따라 미국 심장 협회 지원 박사 후 연구원, "과학자의 우리의 팀에서 개발한 쥐 뿐만 아니라 만들 수 있는 유전자 치료 성공 하지 않은 항 체, 혈우병 환자에에서 접근 하지만 더 중요 한 것은 항 체를 가진 환자를 다루는 데 이용 될 수 있습니다.