Ein Team, das von den Mittelwissenschaftlern Johns- HopkinsKinder geführt wird, hat erfolgreich ein overactive Protein, das eine Schlüsselrolle in der zystischen Fibrose spielt, eine genetische (CF) Störung gekennzeichnet und gezähmt, die die Fähigkeit des Gehäuses, Chlorid in und aus Zellen zu transportieren behindert.
Unter Verwendung eines Hilfsmittels, das RNAstörung auf Zellen im Labor genannt wurde, fingen Forscher erfolgreich die Signale ab, die durch das zügellose Protein ausgesendet wurden und verhinderten Zellschaden durch das Protein und effektiv stellten die Zelle zum Normal zurück.
„Die Hoffnung ist, dass diese Ergebnisse verwendet werden, um Therapien zu konstruieren und Drogen, die über Anzeichenmanagement hinausgehen und wirklich normale Zellfunktion zurückstellen, um CF zu verhindern,“ sagt älteren Forscher Pamela Zeitlin, M.D., ein Pulmonologist in der Mitte der Kinder, obgleich sie warnte, dass sie Jahre vom Entwickeln oder von der Prüfung solcher Behandlungen in den ganzen Tieren oder in den Leuten sind. Ein Bericht über die Arbeit von den Wissenschaftlern in der Mitte der Kinder und von der Universität von Maryland erscheint im Punkt Am 23. Juni des Zapfens der Biochemie.
Das overactive Protein, genannt VCP/pr 97 (das valosin, das Protein enthält), beendet einen Chloridtransporter in den Zellen der überwiegenden Mehrheit der CF-Patienten, aber das Beruhigen des Proteins stellt die Fähigkeit der Zellen zurück, Chlorid herein und heraus zu transportieren, die gefundenen Forscher. Die Unfähigkeit, Chlorid zu transportieren ist der Stempel von CF, das gefährliche Ansammlung von dick verursacht, von klebrigem schleimigem in einigen Organen, einschließlich das Pankreas und die Lungen und führt zu Unterernährung, chronische Lungeninfektion und Lungenschaden.
Zellen haben eine eingebaute Qualitätskontrollmaschinerie, die ERAD genannt wird (Netzmagen-verbundenen endoplasmischabbau), dem chemisch defekte Proteine für Zerstörung „markiert“ und sie zum Abfallbeseitigungskomplex der Zelle schickt, genannt das proteasome. In den Leuten mit CF, unterbrechen Defekte in den Genen für ein Protein, das CFTR genannt wird (Transmembraneregler der zystischen Fibrose) die Transportchemie. Bis jetzt hatten Forscher nicht das genaue Recherche-und-zerstören Proteine gekennzeichnet, denen ERAD ausfährt, um den Mutanten CFTR auszusuchen.
„Wir waren in der Lage, das zu bestätigen, um das defekte CFTR-Protein loszuwerden, fahren Zellen Protein VCP/p97, das auf das schädigende CFTR verriegelt und es zum proteasome für Zerstörung schickt,“ Zeitlin sagt aus. „Unter Verwendung der RNS-Störung, die im Allgemeinen arbeitet, indem es den Ausdruck von Genen oder von Proteinen zum Schweigen bringt, steuerten wir herein auf VCP automatisch an und blockierten seine Produktion. Das ließ das defekte CFTR hinter der Qualitätskontrolle erfolgreich schleichen und bis zur Oberfläche laufen.“