Drużyna prowadząca Johns Hopkins Children Centrum naukowami utożsamiał overactive proteinę (CF) genetyczny nieład który ingeruje z ciało zdolnością odtransportowywać chlorek do i z komórek. która bawić się kluczowego rola w torbielowej łykowatości i pomyślnie obłaskawiał,
Używać narzędzie dzwonił RNA interferencję na komórkach w laboratorium i zapobiegał komórki szkodę normalna proteiną, badaczów pomyślnie przechwytywający sygnały wysyłający out nieokiełznaną proteiną, efektywnie wznawia komórkę.
"nadzieja jest że te znalezienia używają projektować terapie i leki które iść poza objawu zarządzanie i właściwie wznawiają normalną komórki funkcję zapobiegać CF," mówi starszego oficera śledczego Pamela Zeitlin, M.D., pulmonologist przy Children centrum, chociaż ostrzegał że są rok od rozwijać taki traktowania w lub badać całych zwierzętach lub ludziach. Raport na pracie od naukowów przy Children centrum uniwersytet w maryland i pojawiać się w Czerwa 23 zagadnieniu czasopismo Biologiczna chemia.
Overactive proteina, nazwany VCP/pr 97 zwłoka, chlorku transporter w komórkach dla większości CF pacjenci ale quieting proteinę, wznawia komórki zdolność odtransportowywać chlorek wewnątrz i out, badacze znajdujący. (valosin zawiera proteinę) Niezdolność odtransportowywać chlorek jest znamieniem prowadzi niedożywianie, chroniczne płuco infekcje i płuco szkoda CF który powoduje niebezpiecznego buildup gęsty, kleisty śluzowy, w kilka organach wliczając trzustki i płuc.
Komórki obmurowaną kontrola jakości maszynerię dzwoniącą ERAD dzwoniący proteasome który chemically "zaznacza" i wysyła one komórki usuwania kompleks brakowe proteiny dla zniszczenia. (endoplasmic kojarząca degradacja) W ludziach z CF, defekty w genach dla proteiny dzwoniącej CFTR przerywają przewiezioną chemię. (torbielowej łykowatości transmembrane regulator) Do teraz, badacze no utożsamiali precyzyjnego niszczą proteiny które szukać out mutant CFTR rozmieszcza ERAD.
Byliśmy sprawnie potwierdzać to dostawać my pozbywamy się brakowa CFTR proteina, komórki rozmieszczają VCP/p97 proteinę" Zeitlin mówją. ", która zatrzaskuje na uszkadzającym CFTR i wysyła je proteasome dla zniszczenia," "Używać RNA interferencję która podstawowy pracuje ściszać wyrażenie geny lub proteiny, stwarzaliśmy ognisko domowe wewnątrz na VCP i blokowaliśmy swój produkcję. To pozwalał brakowego CFTR pomyślnie kraść za rasą i kontrola jakości do powierzchni."