في الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) قد وافق Elaprase (idursulfase) ، أول منتج لعلاج متلازمة هنتر (Mucopolysaccharidosis الثاني ، أو الثاني MPS) ، وهو مرض وراثي نادر الذي يمكن ان يؤدي الى الوفاة المبكرة. Elaprase هو كيان جزيئي جديد ، وهو العنصر النشط أبدا قبل تسويقها في الولايات المتحدة.
صياد متلازمة ، والتي عادة ما تصبح واضحة لدى الأطفال 1-3 سنوات من العمر ، هو مرض في جسم الشخص الذي هو خلل في انتاج هذه المادة الكيميائية iduronate - 2 - الإيدورونيك ، الذي هو ضروري لالسكريات المعقدة على نحو كاف انهيار المنتجة في الجسم. تتضمن الأعراض تأخير النمو ، وتصلب المفاصل ، وخشونة من ملامح الوجه. في الحالات الشديدة ، والمرضى واجهت مشاكل في الجهاز التنفسي والقلب ، وتضخم الكبد والطحال ، والعجز العصبي ، والموت.
عينت Elaprase كمنتج اليتيمة عن طريق ادارة الاغذية والعقاقير. يتم تطوير المنتجات اليتيمة عموما ، مثل Elaprase ، لعلاج الأمراض النادرة أو الظروف التي تؤثر على أقل من 200،000 شخص في الولايات المتحدة وينص قانون المخدرات اليتيم يوفر فترة سبع سنوات من التسويق الحصري لالراعي الأول الذي يحصل على الموافقة على التسويق ليتيم معين المنتج. يتم تشخيص متلازمة هنتر في حوالي واحد من 65000 إلى 132000 حالة ولادة.
"هذا هو أول منتج يجمع تساعد على مجموعة صغيرة جدا من المرضى بأمراض خطيرة الذين ليس لديهم خيار آخر العلاج" ، قال الدكتور ستيفن جالسون ، مدير مركز تقييم الدواء والأبحاث. "هذه الموافقة هو مثال جيد لكيفية عمل البرنامج المنتجات اليتيم يمكن أن تستفيد منها الصحة العامة مع منتجات حاجة ملحة وإلا لا تكون متاحة تجاريا."