De V.S. Food and Drug Administration hebben (FDA) Elaprase (idursulfase), het eerste product voor de behandeling van het syndroom van de Jager (Mucopolysaccharidosis II, of MPS II), een zeldzame geërfte ziekte goedgekeurd die tot voorbarige dood kan leiden. Elaprase is een nieuwe moleculaire entiteit, die een actief ingrediënt nooit vóór op de markt gebracht in de Verenigde Staten is.
Het Syndroom van de Jager, dat gewoonlijk in kinderen één tot drie jaar oud duidelijk wordt, is een ziekte waarin het lichaam van de persoon in het produceren van chemische iduronate-2-sulfatase gebrekkig is, die aan analyse complexe die suikers in het lichaam worden geproduceerd voldoende nodig is. De Symptomen omvatten de groeivertraging, gezamenlijke stijfheid, en ruw maken van gezichtseigenschappen. In strenge gevallen, ervaren de patiënten ademhalings en hartproblemen, uitbreiding van de lever en de milt, neurologische tekorten, en dood.
Elaprase werd aangewezen als weesproduct door FDA. De Wees producten, zoals Elaprase, worden over het algemeen ontwikkeld om zeldzame ziekten of voorwaarden te behandelen die minder dan 200.000 mensen in de V.S. beïnvloeden. Het WeesAkte van de Drug verstrekt een zevenjarige periode van exclusieve marketing aan de eerste sponsor die marketing goedkeuring van een aangewezen weesproduct verkrijgt. Het syndroom van de Jager wordt gediagnostiseerd in ongeveer één van de 65.000 tot 132.000 geboorten.
„Dit is het eerste product dat hulp aan een zeer kleine groep ernstig zieke patiënten die geen andere behandelingskeus hebben,“ zei Dr. Steven Galson, Directeur, Centrum voor de Evaluatie van de Drug en Onderzoek brengt. „Deze goedkeuring is een goed voorbeeld van hoe het Weesproductenprogramma aan de volksgezondheid met dringend nodig producten kan ten goede komen die anders niet.“ in de handel verkrijgbaar zouden zijn