Die US Food and Drug Administration (FDA) haben Elaprase (idursulfase), das erste Produkt für die Behandlung des Huntersyndroms genehmigt (Mucopolysaccharidosis II oder der WARTUNGSTAFELN II), eine seltene geerbte Krankheit, die zu vorzeitigen Tod führen kann. Elaprase ist eine neue molekulare Instanz, die ein Wirkstoff nie ist, vor vermarktet in den Vereinigten Staaten.
Hunter Syndrom, das normalerweise in den Kindern eine bis drei Lebensjahre offensichtlich wird, ist eine Krankheit, in der das Gehäuse der Person defekt ist, wenn es die Chemikalie iduronate-2-sulfatase produziert, die der komplexe Zucker des erforderlichen ausreichend Zusammenbruches ist, der im Gehäuse produziert wird. Anzeichen umfassen Wachstumsverzögerung, gemeinsame Steifheit und das Vergröbern von Gesichtsmerkmalen. In schweren Fällen erfahren Patienten die Atmungs- und Herzprobleme, Lebervergrößerung und Milz, neurologische Defizite und Tod.
Elaprase wurde als Waisenprodukt durch FDA gekennzeichnet. Waisenprodukte, wie Elaprase, werden im Allgemeinen entwickelt, um seltene Krankheiten oder Bedingungen zu behandeln, die weniger als 200,000 Menschen in den US beeinflussen. Die Orphan-Arzneimittel-Tat stellt einen siebenjährigen Zeitraum des exklusiven Marketings zum ersten Sponsor zur Verfügung, der Marktzulassung für ein gekennzeichnetes Waisenprodukt erreicht. Huntersyndrom wird in ungefähr einem aus 65.000 bis 132.000 Geburten heraus bestimmt.
„Dieses ist das erste Produkt, das einer sehr kleinen Gruppe ernsthaft kranken Patienten Hilfe, die keine andere Behandlungsmöglichkeit haben,“ sagte Dr. Steven Galson, Direktor, Mitte für Drogen-Bewertung und Forschung holt. „Diese Zustimmung ist ein gutes Beispiel von, wie das Waisenproduktprogramm das öffentliche Gesundheitswesen mit dringend benötigten Produkten fördern kann, die würden andernfalls nicht sein handelsüblich.“