अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन (एफडीए) Elaprase (idursulfase), हंटर (Mucopolysaccharidosis, द्वितीय, या एमपीएस द्वितीय) सिंड्रोम एक दुर्लभ विरासत बीमारी है जो अकाल मृत्यु के लिए नेतृत्व कर सकते हैं के उपचार के लिए पहली उत्पाद को मंजूरी दे दी है. Elaprase एक नया आणविक इकाई है, जो एक सक्रिय संयुक्त राज्य अमेरिका में पहले कभी नहीं विपणन घटक है.
हंटर सिंड्रोम, जो आमतौर पर उम्र के एक से तीन वर्ष के बच्चों में स्पष्ट हो जाता है एक बीमारी है जो व्यक्ति के शरीर में रासायनिक iduronate-2-sulfatase, जो पर्याप्त रूप से टूटने जटिल शरीर में उत्पादन शर्करा करने के लिए की जरूरत है उत्पादन में दोषपूर्ण है. लक्षण के विकास में देरी, संयुक्त कठोरता, और चेहरे की विशेषताओं के coarsening शामिल हैं. गंभीर मामलों में, मरीजों श्वसन और हृदय की समस्याओं, जिगर और तिल्ली की वृद्धि, न्यूरोलॉजिकल घाटा, और मृत्यु का अनुभव.
Elaprase एक अनाथ उत्पाद के रूप में एफडीए द्वारा नामित किया गया था. Elaprase जैसे अनाथ उत्पादों, आम तौर पर दुर्लभ बीमारियों या परिस्थितियों है कि अमेरिका में 200,000 से भी कम लोगों को प्रभावित के इलाज के अनाथ औषधि अधिनियम पहली प्रायोजक है जो एक नामित अनाथ के लिए विपणन अनुमोदन प्राप्त करने के लिए अनन्य विपणन के एक सात साल की अवधि प्रदान करता है विकसित कर रहे हैं उत्पाद. हंटर सिंड्रोम +६५००० के लिए 132,000 जन्मों के लगभग एक बाहर में निदान है.
"यह पहला उत्पाद है कि गंभीरता से बीमार रोगियों को जो कोई अन्य उपचार के विकल्प के एक बहुत छोटे समूह के लिए मदद लाता है" डॉ. स्टीवन Galson, निदेशक, दवा मूल्यांकन और अनुसंधान के लिए केंद्र ने कहा. "यह अनुमोदन कैसे अनाथ उत्पादों कार्यक्रम तत्काल आवश्यक उत्पादों है कि अन्यथा व्यावसायिक रूप से उपलब्ध नहीं होता के साथ सार्वजनिक स्वास्थ्य लाभ प्राप्त कर सकते हैं का एक अच्छा उदाहरण है."