Gli Stati Uniti Food and Drug Administration (FDA) hanno approvato Elaprase (idursulfase), il primo prodotto per il trattamento della sindrome del Cacciatore (Mucopolisaccaridosi II, o dei MP II), una malattia ereditata rara che può piombo alla morte prematura. Elaprase è una nuova entità molecolare, che è un principio attivo mai prima di marketing negli Stati Uniti.
La Sindrome del Cacciatore, che diventa solitamente evidente in bambini un - tre anni, è una malattia in cui l'organismo della persona è difettoso nella produzione del prodotto chimico iduronate-2-sulfatase, che è adeguatamente gli zuccheri complessi di ripartizione necessaria prodotti nell'organismo. I Sintomi comprendono la mora di crescita, la rigidezza unita e rendere ruvido delle funzionalità facciali. In casi gravi, i pazienti avvertono i problemi respiratori e cardiaci, l'ingrandimento del fegato e della milza, i deficit neurologici e la morte.
Elaprase è stato designato come prodotto orfano da FDA. I prodotti Orfani, quale Elaprase, sono sviluppati generalmente per trattare le malattie o le circostanze rare che pregiudicano meno che 200,000 persone negli STATI UNITI. La Legge del Medicinale Orfano fornisce un periodo di sette anni di introduzione sul mercato esclusiva al primo garante che ottiene l'approvazione di vendita per un prodotto orfano designato. La sindrome del Cacciatore è diagnosticata in circa una sulle 65.000 - 132.000 nascite.
“Questo è il primo prodotto che porta la guida ad un gruppo molto piccolo di pazienti seriamente malati che non hanno altra opzione del trattamento,„ ha detto il Dott. Steven Galson, Direttore, Centro per la Valutazione della Droga e la Ricerca. “Questa approvazione è un buon esempio di come il programma Orfano dei prodotti può avvantaggiare la salute pubblica con i prodotti urgentemente stati necessari che non sarebbero altrimenti disponibili nel commercio.„