FDA はハンターシンドロームのための Elaprase (idursulfase) を承認します

米国の食品医薬品局は (FDA) Elaprase (idursulfase)、ハンターシンドローム (Mucopolysaccharidosis II、または MPS II) の早死にに導く場合があるまれな受継がれた病気の処置のための最初の製品を承認しました。 Elaprase は今までに一度も米国で販売される有効成分の新しい分子エンティティです。

通常子供で明白に 1 から 3 年齢なるハンターシンドロームは人のボディがボディで作り出される必要な十分に故障の複雑な砂糖の、化学薬品 iduronate-2-sulfatase の作成で不完全の病気です。 徴候は顔機能の成長遅延、共同剛さ、および粗雑になることを含んでいます。 最悪の場合、患者はレバーおよび脾臓の呼吸および心臓問題、拡大、神経学的な欠損および死を経験します。

Elaprase は FDA によって孤児の製品として指定されました。 孤児の製品は、 Elaprase のような、一般に米国の 200,000 人以下影響を与える条件かまれな病気を扱うために開発されます。 孤児の薬剤の行為は指定孤児の製品のためのマーケティングの承認を得る最初のスポンサーに排他的なマーケティングの 7 年のピリオドを提供します。 ハンターシンドロームは 65,000 から 132,000 の生れからおよそ 1 つで診断されます。

「これは他の処置オプションがない重病の患者の非常に小さいグループにヘルプを」、言ったスティーブン Galson のディレクター、中心および薬剤の評価のための研究先生を持って来る最初の製品です。 「孤児の製品プログラムが他では商用化されていない」。は緊急に必要とされた製品との公衆衛生にどのようにの寄与できるかこの承認よい例です

Elaprase は扱われた関係者は歩く改善された容量があったことをシンドロームが示したハンターを持つ 96 人の患者のランダム化された、二重盲目の、偽薬制御の調査の後で公認でした。 53 週の試験の終わりに、受け取った患者は偽薬の患者と比較された 6 分に Elaprase の注入平均すると間隔の 38 ヤードのより大きい増加を歩きました経験しました。

試験の間に報告された最も深刻で不利なイベントは生命にかかわることができる Elaprase へ hypersensitivity 反作用でした。 それらは血圧の呼吸の苦脳、低下、および捕捉を含んでいました。 他の頻繁で、しかしより少なく深刻で不利なイベントは熱、頭痛および共同苦痛が含まれていました。

厳しい hypersensitivity 反作用のための潜在性のために、適切な医療サポートは Elaprase が管理されるときすぐに利用できますべきです。 患者および彼らの医者は Elaprase の長期処置の安全そして効果を監察し、評価するために確立された自発的なハンターの結果の調査に加わるように励まされます。

Elaprase は Shire Human Genetic Therapies、 Inc. によって、ケンブリッジで、 MA 製造されます。

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