Usa Food And Drug Administration (FDA) zatwierdzał Elaprase, (idursulfase) pierwszy produkt dla traktowania rzadka odziedziczona choroba która może prowadzić przedwczesna śmierć. myśliwego syndrom lub MPS (Mucopolysaccharidosis II, II) Elaprase jest nowym cząsteczkowym jednostką który jest aktywnym składnikiem nigdy przed wprowadzać na rynek w Stany Zjednoczone.,
Myśliwego syndrom jest chorobą, który zazwyczaj zostać pozornym w dzieciach jeden, trzy roku wiek, w którym brakowy w produkować substancję chemiczną iduronate-2-sulfatase jest osoby ciało, która potrzebuje awarii powikłani sugars produkujący w ciele właściwie. Objawy zawierają wzrostowego opóźnienie, łącznego kołowacenie i tracić ogładę twarzowe cechy. Pacjenci doświadczają powiększenie, neurologicznych niedobory i śmierć oddechowych i sercowych śledziona i wątróbka w surowych skrzynkach.
Elaprase wyznaczał jako osierocony produkt FDA. Osieroceni produkty tak jak Elaprase, ogólny rozwijają taktować rzadkie choroby lub warunki które wpływają mniej niż 200.000 ludzi w USA. Osierocony leka akt zapewnia siedmioletniego okres wyłączny marketing pierwszy sponsor który uzyskuje marketingowego zatwierdzenie dla wyznaczającego osieroconego produktu. Myśliwego syndrom diagnozuje w w przybliżeniu jeden z 65.000, 132.000 narodzin.
"To jest pierwszy produkt który przynosi pomoc bardzo mała grupa poważnie chory pacjenci które żadny inną traktowanie opcję," powiedział Dr. Steven Galson dyrektor, centrum dla leka cenienia i badanie. "Ten zatwierdzenie jest dobrym przykładem jak Osierocony produktu program może korzystać zdrowie publiczne z pilnie potrzebnymi produktami dostępnymi które inaczej no byli handlowo -."