Os E.U. Food and Drug Administration (FDA) aprovaram Elaprase (idursulfase), o primeiro produto para o tratamento da síndrome do Caçador (Mucopolysaccharidosis II, ou dos PM II), uma doença herdada rara que pudesse conduzir à morte prematura. Elaprase é uma entidade molecular nova, que seja um ingrediente activo nunca antes introduzido no mercado nos Estados Unidos.
A Síndrome do Caçador, que se torna geralmente aparente nas crianças um a três anos de idade, é uma doença em que o corpo da pessoa é defeituoso em produzir o produto químico iduronate-2-sulfatase, que é necessário adequadamente aos açúcares complexos da divisão produzidos no corpo. Os Sintomas incluem o atraso de crescimento, a rigidez comum, e tornar áspero de características faciais. Em casos severos, os pacientes experimentam problemas respiratórios e cardíacos, ampliação do fígado e do baço, deficits neurológicos, e morte.
Elaprase foi designado como um produto órfão pelo FDA. Os produtos Órfãos, tais como Elaprase, são desenvolvidos geralmente para tratar as doenças ou as circunstâncias raras que afectam mais pouca de 200.000 povos nos E.U. O Acto Órfão da Droga fornece um período de sete anos de mercado exclusivo ao primeiro patrocinador que obtem a aprovação do mercado para um produto órfão designado. A síndrome do Caçador é diagnosticada em aproximadamente uma de 65.000 a 132.000 nascimentos.
“Este é o primeiro produto que traz a ajuda a um grupo muito pequeno de pacientes gravemente doentes que não têm nenhuma outra opção do tratamento,” disse o Dr. Steven Galson, Director, Centro para a Avaliação da Droga e Pesquisa. “Esta aprovação é um bom exemplo de como o programa Órfão dos produtos pode beneficiar a saúde pública com os produtos urgente necessários que de outra maneira não seriam disponíveis no comércio.”